西奈山伊坎医学院提施癌症研究所的研究人员展示了新组合疗法对骨髓纤维化患者（一种罕见且侵袭性的血液癌症）的潜在疗效。这项3期临床试验本月发表在《自然医学》杂志上，是首次针对未接受过治疗的骨髓纤维化患者进行JAK抑制剂组合疗法的随机研究，标志着疾病管理的重大进步。
该研究由西奈山血液癌症和髓系疾病卓越中心主任约翰·马斯卡雷纳斯（John Mascarenhas）博士领导，是首个测试两种药物组合治疗骨髓纤维化的大型研究，而不是依次使用单一药物。试验评估了pelabresib和ruxolitinib联合治疗新诊断的骨髓纤维化患者的疗效和安全性。结果表明，这种靶向治疗的组合可以带来更深层次的临床反应，有可能改变疾病进程并提高总体生存率。
“我们希望这项研究将开启骨髓纤维化治疗的新时代，”马斯卡雷纳斯博士说。“长期以来，患者依赖单一JAK抑制剂治疗，虽然有益，但未能改变大多数患者的疾病进程。我们的发现突显了合理设计的组合疗法能够提供更深入和持久的反应。”
根据美国癌症研究协会的数据，美国约有13,000人患有骨髓纤维化。单药治疗失败的骨髓纤维化患者通常在两到三年内预后较差。本研究表明，组合疗法可能带来更持久的反应、更好的疾病控制以及可能延长生存期。
这项试验的数据可能导致组合疗法获得监管批准，从而为早期骨髓纤维化的管理设立新的标准。研究的广泛相关分析进一步支持了这种组合改变疾病进程的潜力，为目前中位生存期仅为五年的患者带来了希望。
接下来，研究团队将继续监测患者的长期生存结果。更多数据将在2025年6月的欧洲血液学协会会议和12月的美国血液学会会议上公布，提供更多关于该疗法长期益处的见解。
该研究在全球80个医疗中心进行，并由MorphoSys Pharmaceuticals资助。
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