新组合疗法可能延长肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者的寿命New combination treatment could extend the lifetime of people with amyotrophic lateral sclerosis (ALS)

环球医讯 / 创新药物来源:www.qmul.ac.uk英国 - 英语2025-05-13 18:03:00 - 阅读时长2分钟 - 973字
MIROCALS随机临床试验的结果显示,将低剂量白细胞介素-2(IL2LD)加入到标准治疗中可以减缓肌萎缩侧索硬化症(ALS)的功能衰退,并延长患者的生命。
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新组合疗法可能延长肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者的寿命

新的组合疗法可能会延长肌萎缩侧索硬化症(ALS,也称为运动神经元病MND)患者的寿命。MIROCALS随机临床试验的结果表明,将低剂量白细胞介素-2(IL2LD)加入到这种退行性疾病的常规治疗中,可以减缓功能衰退并延长ALS患者的寿命。

ALS影响着欧洲约45,000人。它攻击控制运动的神经(运动神经),导致肌肉无法正常工作。该疾病通常会无情地进展,但不同人的进展速度不同。大约四分之一的ALS患者在出现症状后一年内死亡,超过一半的患者在诊断后的两到三年内死亡。然而,有些ALS患者可以存活10年以上。

MIROCALS随机临床试验涉及了英国、法国、意大利、瑞典和爱尔兰的研究机构、医疗中心和后勤组织。伦敦玛丽女王大学在Andrea Malaspina教授的带领下,对该研究做出了重要贡献。研究人员招募了220名新诊断为ALS的患者,他们最初接受利鲁唑药物治疗,随后被随机分配接受IL2LD或安慰剂治疗18个月。

白细胞介素-2是一种已知调节人体免疫系统的分子。低剂量的白细胞介素-2(IL2LD)已被发现可以通过增加血液中调节性T细胞(Tregs)的数量来减少炎症。这项研究旨在探讨将IL2LD加入利鲁唑治疗是否安全,并且通过减少神经炎症是否有助于减缓ALS的进展并延长患者的确诊后寿命。

试验表明,IL2LD是安全的,详细分析结果显示,在大约80%的脑脊液(CSF)生物标志物(磷酸化神经丝重链蛋白pNFH)水平较低的参与者中,生存率有统计学上的显著提高。在这些人群中,研究结束时的死亡风险降低了40%以上。

这些发现提供了令人鼓舞的证据,表明调节免疫系统可能是改变ALS进展的有效策略。尽管IL2LD目前尚未获得ALS治疗的许可,但MIROCALS的结果表明,IL2LD应被视为一种安全且耐受性良好的ALS治疗方法,以补充利鲁唑的疾病修饰效果。

Blizard研究所神经科学、外科和创伤中心的荣誉神经学教授兼MIROCALS研究的主要研究员Malaspina教授表示:“MIROCALS研究结果的发表标志着在开发新型治疗方法以及理解ALS临床试验中疾病生物标志物的作用方面的一个里程碑。它提出了使用免疫调节作为治疗策略的可能性,拓宽了快速进展的神经系统疾病如ALS的治疗选择。”

该临床试验的结果今天已在《柳叶刀》上发表。


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