全球细胞与基因治疗市场正在经历快速增长。该市场在2025年估值为122亿美元，预计从2026年的165亿美元增长到2034年的1436亿美元，在预测期内复合年增长率达31%。这一扩张得益于获批产品数量的增加、监管进展以及对商业执行的更强烈关注。
目前，美国已批准49种细胞与基因疗法(CGTs)，且研发管线正在不断扩展和成熟。随着更多疗法从临床开发进入市场，对规模化交付这些疗法所需能力的需求不断增加，主要是制造和供应链解决方案。
随着CGT项目的复杂性不断增加，赞助商正专注于通过战略合作伙伴关系来扩展其产品线。赞助商通常在开发早期就与合同开发和制造组织(CDMOs)合作，无论是为了获得专门的平台技术，还是为了实现更顺畅的技术转移和规模扩大。这一转变表明了CGT日益增长的技术需求，因为在发现阶段之后，分析复杂性和规模扩大的限制带来了挑战。
以下来自CGT CDMO领域专家的观点强调了赞助商外包的关键原因、他们在CDMO中寻找的要素以及这些合作伙伴关系的内涵。
驱动CGT领域外包的因素
开发和制造CGTs涉及众多复杂性，需要特殊能力、基础设施和符合GMP的设施。在内部建立这些设施既具有挑战性又成本高昂。凭借可用产能、应对不断变化的监管要求的经验以及处理供应链复杂性的能力，CDMO拥有支持CGT开发和制造所需的专业知识。
eXmoor Pharma的高级翻译顾问哈维·布兰顿和高级生物制造与合规顾问兼英国QP德鲁·霍普表示，赞助商出于多种原因将CGT开发和制造外包，起点并不总是一样的。"最常见的原因是缺乏内部GMP制造设施。但许多组织拥有一定的内部能力，仍选择外包，因为现有资源无法满足特定项目所需的产能、专业经验和时间表，"布兰顿和霍普认为。
富士胶片生物技术公司高级疗法战略客户总监凯瑟琳·谢韦表示，CDMO提供已建立且随时可用的产能、经验丰富的技术人员和经过验证的质量系统，帮助应对生产并支持向临床试验和市场推进。"CDMO还带来了支持IND和BLA的丰富经验、CMC文档的机构知识和检查准备，以及应对不断变化的监管要求的指导，"谢韦说。
龙沙集团专业模态商业开发副总裁兼负责人托马斯·费尔纳表示，监管期望持续上升，越来越强调制造稳健性、可比性和商业准备就绪。"因此，赞助商不仅寻求CDMO的产能，还寻求降低风险、提高速度和确保执行确定性。外包最终是为了创造竞争优势，并实现从开发到可靠商业供应的更顺畅过渡，"他说。
产品复杂性是外包的另一个重要驱动因素。eXmoor Pharma的布兰顿和霍普表示，CGTs可能带来独特的制造挑战，特别是当多种药物物质或处理方法需要整合到单一药物产品中时。"基于RNA/LNP的非病毒基因疗法就是一个很好的例子：寡核苷酸合成、通过微生物发酵的质粒生产以及脂质纳米颗粒配方各自需要不同的制造方法，若无大量投资和广泛专业知识，内部交付将非常困难，"布兰顿和霍普说。
因此，赞助商通常从CDMO寻求特定的高价值能力。AGC生物制品公司细胞与基因技术部门执行副总裁卢卡·阿尔贝里奇表示："市场正面临一些有趣的结构性失衡，一方面AAV载体制造产能过剩，另一方面复杂的劳动密集型自体细胞疗法持续存在瓶颈。这种动态意味着赞助商正在寻找在其确切模态方面具有专业知识的合作伙伴，使CDMO的科学和技术技能成为真正的差异化因素。"
同时，治疗管线促使赞助商寻求专业合作伙伴。"人们对下一代模态如体内CAR-T和基因编辑越来越感兴趣，这些技术避免了复杂的体外细胞处理，"阿尔贝里奇说。"赞助商选择外包，以利用CDMO在这些先进平台上的既定优势，帮助他们加速进入这些尖端领域。"
外包也已成为在不可预测市场中管理风险的关键策略。阿尔贝里奇表示，拥有全球多站点网络的CDMO提供了内置的供应链韧性和运营连续性。他说："我们已经看到当项目在临床阶段变更所有权时，这种价值有多大；一致的CDMO合作伙伴保留了关键的工艺知识并确保了平稳过渡。"
与此同时，安德林生物科学公司首席执行官韦德·马塞多内解释说："外包不仅仅是为了增加产能，而是为了做好准备。赞助商正在寻找能够帮助他们做出明智决策、避免不必要风险并在项目推进时保持动力的合作伙伴。"
"还有一个现实情况：许多CGT项目仍处于早期开发阶段。外包提供了灵活性，使赞助商能够审慎扩展规模，而不会过早过度建设，同时仍保持通往临床和商业供应的清晰路径。"
选择CDMO
除可用性外，赞助商在选择支持CGT的CDMO时的关键因素包括先进技术平台、模态专业知识、分析能力、监管知识以及重要的商业化记录。
富士胶片生物技术公司的谢韦认为，为细胞或基因疗法选择CDMO应被视为选择一个既满足技术需求又满足运营可靠性的战略长期合作伙伴。"已建立的模态专业知识，如AAV、慢病毒、腺病毒、自体或同种异体细胞，强大的GMP质量系统以及强有力的监管记录是评估CDMO合作伙伴时需要考虑的关键因素，"她说。"其他需要考虑的因素包括经过验证的技术转移和分析能力，以及供应链的稳健性。"
与此同时，龙沙集团的托马斯·费尔纳指出，可制造性和商品成本也是关键考虑因素。"许多先进疗法面临实现商业可行性的挑战，因此赞助商重视能够应用基于平台的方法并在开发早期设计高效、可扩展工艺的CDMO。鉴于不断发展的CMC期望和无需不必要延误推进项目的需求，强大的监管专业知识也至关重要，"费尔纳说。赞助商也在评估CDMO对下一代技术和超越当前项目的新兴模态的持续投资。
AGC生物制品公司的阿尔贝里奇补充说："虽然许多CDMO可以生产GMP批次，但只有少数成功引导多种CGT产品通过FDA和EMA审批的严苛要求。赞助商现在正在仔细审查CDMO的历史，优先选择拥有一系列获批商业产品的合作伙伴。这是对其监管技能、质量系统和规模化执行能力的最终证明。"准备一份同时满足FDA和EMA不同要求的单一、稳健的CMC文件包是一项无价的能力。
此外，CDMO的分析能力也很关键。"鉴于'无法控制无法测量的事物'的理解，赞助商选择拥有大量内部分析测试武器库的合作伙伴，以及开发稳健的、适合阶段的方法来全面表征产品所需的专业知识，"阿尔贝里奇补充道。
安德林生物科学公司的韦德·马塞多内表示，赞助商想知道CDMO如何在受监管环境中可靠运行。他们评估CDMO的质量系统、流程如何记录以及偏差如何管理，以及组织在一段时间内的表现一致性。"除此之外，经验也很重要。不仅是技术技能，还包括CGT中不同开发阶段和项目阶段（从临床前到商业化）的经验。赞助商希望看到合作伙伴之前如何处理复杂性以及从这些经验中学到了什么，"马塞多内说。
可用性也很关键。eXmoor Pharma的布兰顿和霍普补充说："CGT项目通常有严格的时间表，如果CDMO无法在开发计划的正确时间点承诺产能，那么无论其技术能力如何，其价值都有限。成本很重要，但需要权衡质量、沟通、监管准备就绪以及延误或返工的下游后果。"
布兰顿和霍普表示，虽然一些赞助商希望建立协作关系，使CDMO作为其自身团队的延伸，但其他赞助商则更喜欢更明确的交易安排。"这两种方法本身没有优劣之分，但期望不匹配可能会产生影响项目交付的摩擦，"他们说。"位置也值得考虑；靠近临床试验中心或目标市场的地理位置可以减少物流复杂性和监管负担，而这些在开始时很容易被低估。"
赞助商与CDMO合作伙伴关系
在CGT领域，合作伙伴关系通常较少交易性，更多是共享风险-回报模式，其中CDMO对创新的投资有助于推进赞助商的项目。推进CGTs需要合作伙伴具有共同责任和目标、技术协作以及密切协调的意识。
安德林生物科学公司的韦德·马塞多内表示，CGT中的真正合作伙伴关系是积极且持续的，在开发、生产和质量方面共享责任。"这涉及在工艺策略、分析方法和监管期望方面的早期对齐。它需要在项目开发过程中持续的数据共享和联合决策，"他说。"这也意味着在必要时准备好暂停、审查和修改，以保障质量和患者安全。"
富士胶片生物技术公司的凯瑟琳·谢韦补充说："持续的技术协作改进工艺开发和设计，有助于避免项目延误，并确保强有力的分析策略。最终，持久的合作伙伴关系建立在赞助商与其CDMO之间信任的基础上，并作为具有相互投资和责任的联盟蓬勃发展。"
龙沙集团的托马斯·费尔纳表示，强有力的合作伙伴关系通常从早期开始，CDMO与赞助商一起塑造开发策略、识别高风险步骤，并从一开始就设计可扩展的工艺。
费尔纳指出，早期对齐至关重要，因为此阶段做出的决策直接影响成本、时间表和商业化的可能性。"随着项目推进，合作伙伴关系扩展到技术转移、工艺验证、可比性规划以及跨区域的监管对齐，"他说。"这需要密切协调、透明度和共同责任，尤其是在项目复杂性增加的情况下。"
AGC生物制品公司的阿尔贝里奇表示，在当今市场，CGT合作伙伴关系是一种深度整合的战略联盟。"CDMO充当稳定力量，在市场需求之前对下一代技术和产能进行主动投资，"他说。"这通过降低赞助商的前期资本成本并让他们获得最先进的基础设施，降低了其开发路径的风险。"
与此同时，eXmoor Pharma的布兰顿和霍普指出，CGT中赞助商与CDMO合作伙伴关系的性质根据赞助商的规模和成熟度而有很大差异。"较小的公司往往寻求深度协作关系，CDMO承担CMC思考的有意义份额，并作为其技术团队的延伸运作，通常是因为内部资源有限，"布兰顿和霍普说。
布兰顿和霍普表示，另一方面，大型组织通常有更明确的期望，需要界定明确的制造服务，而不是广泛的协作输入。"话虽如此，大型赞助商仍可能选择与更小的专业CDMO合作，以获取在更新或更复杂领域的专业能力，并可能接受作为CDMO向商业规模供应发展的一部分，某些相互支持是该安排的一部分。"
Genezen首席技术与商业官苏珊·达科斯塔指出，成功的赞助商-CDMO合作伙伴关系远不止时间表、成本和制造能力。"赞助商重视展示灵活性、创造力和在出现意外挑战时愿意解决问题的合作伙伴，"她说。"有效的CDMO采取长期的、生命周期导向的方法，从一开始就考虑未来的规模扩大和商业化需求。在技术、质量和监管领域的主动风险管理也是保持项目动力的关键。"
安德林生物科学公司的韦德·马塞多内表示，赞助商带来了对其疗法和项目目标的广泛知识，而CDMO则提供制造专业知识、运营纪律和监管经验。当这些观点有效结合时，结果是更强大、更有韧性的项目。"在最佳情况下，合作伙伴关系提供了一致的前进方式，能够适应复杂性而不损害工作的完整性，"他总结道。
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