随着细胞和基因治疗从超罕见疾病适应症扩展到更广泛的患者群体，围绕它们建立的商业化基础设施亟需根本性重新设计。
（本文先前发表于我们的姊妹品牌《Managed Healthcare Executive》）
目前，细胞和基因治疗产品在专业药店领域仍属于小众产品——按照大多数定义，它们是针对较少患者群体的治疗药物。但在今日拉斯维加斯举行的2026年Asembia专业药店会议上，与会小组成员讨论了未来将出现更多细胞和基因治疗产品的情景，这将彻底改变这些疗法目前的分销、定价和支付方式。
拜耳制药美国公司分销战略与执行主管Stephanie Wirkes表示，现有的支付和分销模式目前并未失效。"当开始规模化时，这些模式是否会失效？比如从每月一名患者、每六个月一名患者，变为每六个月80名患者、每月100名患者。达到规模化后，这些现有模型会如何崩溃或保持稳定？"拜耳正在开发一种用于帕金森病的基因治疗，如果被证明安全有效，将面临Wirkes所谈及的规模化问题。
Wirkes继续说道："从制造角度看，我们非常担忧。这些产品如同我们的小宝贝，我们不希望任何环节出错，不希望产品在某处卡住，因此我们为其设置了大量保护层。但这同时也产生了大量冗余。一旦开始规模化，我们便无法再享受拥有冗余或重复保障的奢侈。那么，我们究竟该如何实际改变这些模型，确保其真正可扩展？"
与会小组成员讨论了细胞和基因治疗在当前状态和规模下以及在未来可能出现多种此类疗法时面临的广泛问题和挑战。商业准入公司Two Labs Pharma的联合创始人Will Pih博士表示，FDA已批准约50种细胞和基因治疗产品，"管道中还有大量药物"，这得益于充足的投资。就疾病类型而言，两大领先类别是血液肿瘤癌症和神经学药物，但也有用于视网膜疾病和心脏疾病的疗法。"这是一个令人惊叹的时期。青霉素和脊髓灰质炎疫苗的发明仿佛同时发生，"他说。
讨论的主题包括专业药店可能发挥更大作用，以及当细胞和基因治疗进入主流市场时价格和价值评估的改变。科技与咨询公司Riparian LLC的管理董事兼咨询主管Jennifer Lospinoso表示，"如果细胞和基因治疗变得更加普遍，定价和合同策略肯定需要重新设计。"她举例说明，50,000名潜在患者每人300万美元的治疗费用总计将达到1.5亿美元支出，这被她描述为"美国药品总支出的显著部分"。Lospinoso表示，随着治疗对象从影响极少数患者整个生命的超罕见疾病转向已有现有治疗的更常见疾病，细胞和基因治疗的"价值故事"也必须改变。
Lospinoso对Asembia与会者表示："面对这些新疗法，我们必须考虑将其与现有标准护理进行比较，因此在定价方面需要做大量工作，以确保从市场准入角度看，这些新的细胞和基因治疗能够取得成功。"
Orsini公司的生物制药业务发展高级副总裁Morgan Olson是讨论细胞和基因治疗环节的小组成员之一。
在会议期间及随后接受《Managed Healthcare Executive》简短采访时，Orsini公司生物制药业务发展高级副总裁Morgan Olson谈到了专业药店在基因治疗中的作用。Orsini是一家总部位于伊利诺伊州埃尔克格罗夫的专业药店，专注于罕见疾病。Olson表示，公司目前分销12种细胞和基因治疗产品，其中10种为基因治疗。
据Olson称，细胞和基因治疗制造商在寻找合作专业药店时通常看重经验。她承认，这种经验要求是个"先有鸡还是先有蛋"的问题：获得经验的唯一途径就是先有经验。Olson还指出，这些疗法中的许多都由医疗福利覆盖，这对一些专业药店可能构成障碍。
"当你考虑真正意义上的专业药店时，许多药店仅与药房福利部门签约，"她说。
相比之下，她的公司"Orsini是从医疗福利起家的，随后才逐渐增加药房福利，因此我们在医疗福利领域已有30年经验，并理解处理保险索赔的动态。"她表示，Orsini"开始专门针对细胞和基因产品组合精进这一能力"。她说："在过去10年中，我们建立了关于如何处理细胞和基因治疗方面支付方合同的资源库。"
Pih概述了分销细胞和基因治疗的两种主要方式。在"闪现所有权模型"中，制造商拥有治疗产品并在产品交付至治疗场所前承担风险。可能涉及中间商，如药品批发商，但不涉及专业药店。
"专业药店快速经过模型"正如其名，涉及专业药店，但专业药店并不实际持有治疗产品。不过，它们确实会向制造商支付费用。根据Pih在幻灯片上展示的信息，专业药店快速经过模型将现金支出和库存风险从治疗中心转移出去。Pih表示，随着细胞和基因治疗变得越来越普遍，这种模式正在普及。
Olson表示，制造商采用了不同的策略，有些选择通过专业药店推出产品，而另一些则直接与购买治疗产品并向支付方开具账单的治疗中心合作——Olson称之为"购买计费"渠道。
但她表示，直接与治疗中心合作的制造商高管们正在改变想法。
"我们收到许多仅通过购买计费渠道推出的制造商的电话，"她说。他们希望将业务外包给专业药店。"他们希望为特定疗法和/或特定患者寻找专业药店合作伙伴，因此他们希望在事后将我们添加为渠道，"Olson说。
Olson补充道："特别是随着门诊治疗继续增长，我认为我们将继续看到通过专业药店的案例数量增加，因为这些门诊中心逐渐理解并决定他们是否想成为真正的细胞和基因产品分销商、购买计费商，还是仅管理门诊专业药店服务。"
Olson观察到，由于Orsini承担了财务风险，它有动力良好地管理细胞和基因治疗的准入和执行。
"我们要确保患者能接受治疗，保险索赔得到支付，这样我们才能获得报酬。否则，我们承担巨大风险。如您所知，平均基因治疗费用为300万美元。"
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