根据EnteroBiotix发布的新闻稿，一项评估研究性微生物组治疗药物EBX-102-02在接受异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）患者中的2a期随机临床试验已完成入组。¹
MAST试验（NCT06355583）将评估在预处理化疗前预先给予微生物组疗法是否能够保护移植期间的肠道微生物多样性，并可能影响移植后结局。
这项由研究者发起的试验共入组了50名确诊为特定血液系统恶性肿瘤并计划接受allo-HSCT的成年患者。参与者按1:1的比例随机分配，在预处理化疗开始前接受单次口服剂量的EBX-102-02或匹配的安慰剂。患者将在移植后接受为期12个月的随访。该试验由伦敦帝国理工学院发起，并得到英国医学研究理事会的资助。
研究的主要终点是评估从基线到移植后各个时间点肠道菌群α多样性的变化。次要和探索性终点包括安全性、耐受性、临床移植结局，以及分析微生物组组成和免疫参数的转化研究。研究的顶线结果预计在2027年上半年公布。
“异基因干细胞移植期间肠道微生物组的严重破坏很常见，并且与不良结局密切相关，”伦敦帝国理工学院消化健康学教授、联合首席研究员Julian Marchesi博士表示，“MAST试验建立在帝国团队先前利用传统FMT（粪菌移植）方法所做的有前景的工作基础之上，旨在评估预先使用EBX-102-02恢复微生物组是否能在移植期间保护微生物多样性，并可能改善移植后结局。我们对完成入组感到高兴，并感谢参与的患者和临床团队。”
Allo-HSCT中的肠道微生物组破坏
Allo-HSCT仍然是多种血液系统恶性肿瘤（包括急性白血病、骨髓增生异常综合征和某些淋巴瘤）的潜在治愈性疗法。然而，该过程伴随着显著的治疗相关发病率和死亡率。尽管预处理方案、支持治疗和移植物抗宿主病（GVHD）预防策略有所改进，但感染并发症、GVHD和其他移植相关毒性仍然限制着结局。²
越来越多的证据表明，肠道微生物组在移植结局中发挥着重要作用。在移植过程中，患者常因化疗预处理、抗生素暴露、黏膜损伤和住院而经历肠道微生物生态系统的严重破坏。这种微生物多样性的丧失与allo-HSCT后更高的血流感染率、GVHD发生率和严重程度增加以及总生存期降低相关。³
EBX-102-02是一种研究性口服微生物组治疗药物，旨在恢复微生物生态系统的多样性。该产品采用专有加工技术制造，旨在维持广泛的微生物谱系，同时实现标准化剂量和稳定性。
既往研究已经探索了在allo-HSCT期间对抗微生物组耗竭的菌群恢复策略，一些初步证据表明此类干预措施可以改善微生物多样性，并可能影响临床结局。
除了试验的主要目标外，研究者还将评估微生物组恢复是否与移植相关临床结局的变化相关，尽管这些终点在当前研究中属于探索性。¹
该试验的转化分析将随时间推移检查微生物群落组成和免疫参数。此类分析可能有助于阐明微生物组组成与移植过程中免疫反应之间的机制联系。
确定EBX-102-02的作用
基于微生物组的疗法是肿瘤学和移植医学中一个新兴的研究领域。随着研究不断证明肠道微生物组与宿主免疫功能之间的相互作用，人们对这些方法的兴趣日益增加。研究者报告了微生物组多样性与接受免疫检查点抑制剂以及造血干细胞移植患者结局之间的关联。³
今年1月，EnteroBiotix公布了EBX-102-02治疗便秘型肠易激综合征的TrIuMPH试验[ISRCTN65517362]的阳性2期结果；与安慰剂相比，在7周内观察到持久的临床改善，且未发生严重的治疗相关不良事件。⁴该疗法还在肝硬变患者的1b期IMPuLCE试验中进行了研究，显示出剂量依赖性的微生物组组成变化和良好的耐受性。⁵
尽管EBX-102-02仍处于研究阶段，但该研究反映了将微生物组导向策略纳入高风险肿瘤人群支持治疗和并发症预防的更广泛努力。如果成功，旨在移植期间保护微生物多样性的方法可能成为一种辅助策略，以减少与allo-HSCT相关的并发症。
研究者将继续在移植后12个月的随访期内监测参与者的安全性和纵向微生物组变化。该试验的结果预计将提供关于在移植环境中预先进行微生物组恢复的可行性和生物学活性的见解。¹
参考文献
- EnteroBiotix Announces Completion of Enrolment in Phase 2a Trial Evaluating EBX-102-02 Prior to Allogeneic Stem Cell Transplantation. News release. EnteroBiotix. March 10, 2026. Accessed March 11, 2026.
- K Kim HT, Soiffer RJ, Cutler C, et al. Reduced incidence of relapse and graft-versus-host disease in acute myeloid leukemia after allogeneic hematopoietic cell transplantation. Haematologica. 2025;110(9):1998-2008. doi:10.3324/haematol.2025.287390
- van Lier YF, Vos J, Blom B, Hazenberg MD. Allogeneic hematopoietic cell transplantation, the microbiome, and graft-versus-host disease. Gut Microbes. 2023;15(1):2178805. doi:10.1080/19490976.2023.2178805
- EnteroBiotix announces positive Phase 2 TrIuMPH results supporting EBX-102-02 as a potential first-in-class, oral, full-spectrum microbiome therapy for irritable bowel syndrome. News release. EnteroBiotix. January 8, 2026. Accessed March 11, 2026.
- OS-036 A multicentre randomised double-blind placebo-controlled phase 1b clinical trial evaluating the safety and mechanism of action of EBX-102, an oral pooled intestinal microbiota product, in liver cirrhosis: the IMPuLCE trial. J Hepatology. 2025;82(S1):S31. doi:10.1016/S0168-8278(25)00351-4
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