药品与药物更新
2025年8月4日## Leqvio：首款无需他汀类药物的降胆固醇注射剂
- 阿尔赫莫(Alhemo)：血友病A/B新型每日注射剂
阿尔赫莫（concizumab-mtci）获批用于12岁及以上无抑制剂的血友病A/B患者出血预防。该药通过靶向抗凝血蛋白酶，开创凝血管理新路径。
- 维兹(Vizz)：首款改善老花眼的处方滴眼液
维兹（aceclidine眼用溶液）作为首个经皮卡林激活剂，获批治疗年龄相关性调节障碍（老花眼）。这是美国首个含aceclidine成分的眼科制剂。
- Empaveli：补体介导肾病突破性疗法
pegcetacoplan（商品名Empaveli）成为首个获批治疗C3肾小球肾炎（C3G）和免疫复合物型膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）的靶向药物，适用于12岁以上人群。
- Skytrofa：首个每周一次生长激素疗法
lonapegsomatropin-tcgd（商品名Skytrofa）作为长效重组人生长激素，获批用于生长激素缺乏症（GHD）成人治疗。
- Sephience：苯丙酮尿症口服新选择
sepiapterin（商品名Sephience）获批治疗苯丙酮尿症（PKU），适用于1个月及以上患者。该病是一种罕见遗传代谢疾病。
- Doptelet：儿童血小板减少症口服治疗
avatrombopag（商品名Doptelet）扩展适应症至1岁及以上慢性免疫性血小板减少症（ITP）患儿，该药最初于2018年获批用于成人。
- Anzupgo：全球首款无类固醇手部湿疹外用药
含delgocitinib成分的外用乳膏获批治疗慢性手部湿疹，该疾病全球发病率约为10%。
- Moderna新冠疫苗：扩展至儿童适应症
Spikevax新冠疫苗获FDA完全批准，6个月至11岁儿童在特定限制条件下可接种。
- Ekterly：首个遗传性血管水肿口服药
sebetralstat（商品名Ekterly）获批治疗12岁以上遗传性血管水肿患者，该病可导致突发性危及生命的肿胀。
- Zegfrovy：肺癌治疗里程碑药物
sunvozertinib（商品名Zegfrovy）作为首个针对非小细胞肺癌（NSCLC）的口服精准治疗药物获批。
- 血液肿瘤新药：快速审批通道
新型血液肿瘤治疗方案获加速审批，预计今年将影响3.6万美国患者，相关癌症死亡率可达33%。
- HIV预防新方案：全球首款半年注射剂
FDA批准全球首个每半年注射一次的HIV预防疗法，显著提高用药依从性。
- 血管水肿新疗法：首个长效注射方案
针对罕见遗传性血管水肿的长效治疗方案获批，可减少急性发作风险。
- Ibtrozi：ROS1阳性肺癌突破性治疗
taletrectinib（商品名Ibtrozi）获批治疗携带ROS1基因变异的转移性非小细胞肺癌。
- Widaplik：高血压三联疗法
首个含telmisartan、amlodipine和indapamide的复方制剂获批，适用于单一治疗无效的高血压患者。
- Enflonsia：婴儿RSV预防突破
clesrovimab（商品名Enflonsia）获批预防婴儿首个RSV季节的感染，保护期涵盖秋冬季高发期。
- mNexspike：Moderna新一代新冠疫苗
新型mRNA新冠疫苗（mNexspike）获批，适用于特定高风险人群。
- Tryptyr：干眼症突破性滴眼液
acoltremon（商品名Tryptyr）作为首个TRPM8靶点药物，可快速刺激泪液分泌。
- MenQuadfi：首个婴幼儿脑膜炎疫苗
全球首个覆盖6周龄婴儿的脑膜炎球菌多糖结合疫苗（涵盖A、C、W、Y型）获批。
- Nucala：COPD创新疗法
原适应症为哮喘的mepolizumab（商品名Nucala）获批扩展用于慢性阻塞性肺疾病（COPD）治疗。
- Nuvaxovid：Novavax新冠疫苗限制性获批
重组蛋白新冠疫苗Nuvaxovid获批用于65岁以上人群，12-64岁高危人群也可使用。
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