里士满，弗吉尼亚州（WRIC）报道——弗吉尼亚联邦大学（VCU）梅西综合癌症中心（Massey Comprehensive Cancer Center）成为美国首个启动针对皮肤相关T细胞淋巴瘤（CTCL）全球临床试验的机构。CTCL是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤，可能发展为恶性癌症。
“这项试验体现了梅西中心长期以来致力于将基础科学研究转化为创新治疗手段，从而直接造福患者。”梅西中心基础研究副主任兼VCU医学院药理学与毒理学教授Said Sebti博士表示。他同时也是PTX-100药物的共同发明人。PTX-100是一种首创的小分子抑制剂，靶向抑制法尼基转移酶（geranylgeranyl transferase），该酶催化将法尼基团添加到蛋白质上。
这项全球IIa期试验将在美国、澳大利亚和欧洲招募患有皮肤相关T细胞淋巴瘤的患者。
“作为一名癌症研究人员，没有什么比看到自己在实验室共同发明的疗法开始惠及最需要的患者更令人欣慰的了。随着PTX-100在CTCL中的全球II期试验启动，这一长期梦想变得真实而具体。看到我的学术家园梅西中心成为美国首个开放患者招募的机构，这是我职业生涯中最令人振奋、也最谦卑的时刻之一，也再次证明了科学在目标和热情驱动下所能实现的成就。” Said Sebti表示。
据报道，I期试验聚焦于两个特别的方面：一个是美国食品药品监督管理局（FDA）授予治疗、诊断或预防罕见病药物的“孤儿药”资格认定；另一个则是加速新药应对未满足医疗需求的快速审批途径。
“这项全球IIa期PTX-100临床试验将为被诊断为这种罕见癌症的患者提供进一步治疗的机会，因为目前急需新的疗法。”梅西中心肿瘤学Lipman讲席教授兼主任Robert A. Winn博士表示。“我们为Sebti博士及其团队在世界一流的科学创新与服务社区之间架起桥梁而感到无比自豪，这最终在抗癌斗争中迈出了重要一步。”
该中心指出，这种酶在癌症生物学中扮演着重要角色，Sebti及其同事开发的这些抑制剂旨在诱导癌细胞程序性死亡，并在多种癌症模型中阻止肿瘤生长。
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