加州大学欧文分校(UCI)的临床医疗系统UCI Health已启动全球首个针对亨廷顿病的人体胚胎干细胞衍生临床试验。
这项1b/2a期临床试验将评估hNSC-01神经干细胞的安全性，这些干细胞源自胚胎干细胞，通过专门的神经定位和靶向立体定向系统精确输送至大脑，并在MRI扫描室中进行。
该试验是UCI多年来开展的基础和转化科学研究成果，得到了加州再生医学研究所(CIRM)的资助，研究团队由加州大学欧文分校精神病学与人类行为学以及神经生物学与行为学的Donald Bren教授Leslie M. Thompson博士领导。
作为临床试验赞助者的Thompson博士表示："这项临床试验凸显了跨学科的学术和临床团队与亨廷顿病患者家庭共同在推进医学发展中发挥的重要作用。我们非常感谢我们的患者及其了不起的家人，他们以勇敢的精神为那些选择有限的患者带来了希望。"
首位患者于5月在UCI Health-Irvine接受了干预，该中心是橙县首个成人骨髓/干细胞移植和细胞治疗项目所在地。UCI Health神经外科医生Jefferson W. Chen博士在包括一名神经外科研究员在内的团队协助下实施了干预。第二位患者计划于7月接受干预。
"首位患者的干预过程非常顺利。到目前为止，没有报告任何严重不良事件。这项试验可能帮助我们更接近一个未来，在这个未来中，我们拥有可以潜在延缓亨廷顿病进展的可用治疗方法。"
UCI Health神经科医生、临床试验首席研究员Ravi Rajmohan博士
亨廷顿病是一种致命的进行性遗传疾病，会逐渐破坏脑细胞。该病通常在35至50岁之间开始发病，病情在10至20年内逐渐恶化。症状包括不自主运动、思维困难和日常任务规划困难，以及抑郁等情绪变化。如果成功，这种疗法可能会延长患者的独立生活时间，并显著降低长期护理成本，减轻家庭负担。
正在测试的干预措施是什么？
该疗法称为hNSC-01。它使用源自胚胎干细胞的多能神经干细胞，这些干细胞由加州大学戴维斯分校的GMP设施生产，在动物研究中已显示出以下效果：
- 保护现有的脑细胞
- 替代损失的细胞
- 重建受损的脑回路
- 释放有益蛋白质，如脑源性神经营养因子(BDNF)
- 减少损害脑细胞的有害蛋白质积累
这些干细胞在小鼠身上也显示出长期安全性。
干预措施如何实施？
干细胞植入是在全身麻醉下进行的大约六小时的手术过程中完成的。患者俯卧在MRI扫描仪中，使用购买的专有治疗导航和输送平台，将干细胞直接植入大脑深处的纹状体。纹状体负责运动控制、决策、动机等功能，其损伤导致了亨廷顿病的症状。
受试者将被密切监测安全性以及潜在益处的初步迹象。
临床试验如何获得资助？
该临床试验得到了CIRM提供的1200万美元资助，并通过UC Irvine Alpha Clinic进行协调。它是该州九个CIRM临床研究中心之一，也是UC Irvine Sue & Bill Gross干细胞研究中心的临床部门。
试验将招募多少人？
该临床试验将招募21名18至65岁的早期亨廷顿病患者。其中12名参与者将被纳入1b期剂量递增组，9名将被纳入2a期扩展组。
亨廷顿病如何影响患者和家庭？
作为一种通常持续数十年的疾病，亨廷顿病给患者、家庭和护理人员带来了巨大的经济和情感负担。仅在加利福尼亚州，亨廷顿病患者的医疗费用每年可能在300万至2500万美元之间。
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