费城儿童医院（CHOP）的研究人员寻求扩大患者接受治疗的机会。
Turn Biotechnologies 是一家开发新型 mRNA 药物以治疗无法治愈的年龄相关疾病的细胞再生和修复公司，该公司宣布了其最新研究，旨在评估使用表观遗传重编程技术来恢复骨髓干细胞活力的效果。这项由 Methuselah 基金会资助的研究是首次评估 Turn Bio 的独特 RNA 基础 ERA 治疗方法，以恢复骨髓功能，改善用于干细胞移植的供体细胞质量。健康的骨髓会释放血细胞进入血液。随着年龄的增长，成年人的骨髓产生的抗病 B 细胞和 T 细胞以及其他有助于减少体内炎症的产品越来越少。老化的干细胞还会在其 DNA 中积累被称为克隆性造血的变化，这可能是白血病发展的前兆。
“多项临床骨髓移植结果研究表明，接受年轻供体干细胞的患者具有更好的预后，因为这些干细胞可以更持久地纠正潜在的血液和免疫缺陷，降低移植物功能障碍和供体克隆性造血的风险。”这项研究的首席研究员、费城儿童医院（CHOP）血液和骨髓移植医学主任兼细胞治疗与移植科共同主任 Timothy Olson 博士说，“我们希望这项研究能够证明表观遗传重编程可以帮助使骨髓移植更加有效和普及。”
恢复老化骨髓细胞的能力可以提高身体对抗疾病的能力，加快伤口愈合，提高血细胞携带氧气的能力，并增强供体到患者的移植成功率。这可能允许使用年龄较大的供体进行移植。移植手术通过用健康的细胞替换患者的病变造血细胞来治疗某些类型的癌症、血液疾病和自身免疫疾病。全球每年约有 50,000 例骨髓移植，其中近一半在美国进行。
Methuselah 基金会对提高非恶性疾病患者的生存率特别感兴趣，目前这些患者的生存率为：匹配同胞供体超过 70%，无关供体超过 36%。通过恢复供体干细胞，研究人员旨在提高这些高强度治疗的安全性和有效性。此外，随着基因疗法和基因编辑的日益应用，能够在这些过程中恢复干细胞的能力可能会使一次性治疗更加安全和有效。
“我们相信这项研究将证实表观遗传重编程可以有效地恢复骨髓细胞并恢复其青春表现——这有可能延长人类的健康寿命。”Methuselah 基金会的联合创始人兼首席执行官 David Gobel 说，该基金会是世界上第一个专注于人类长寿的生物医学非营利组织。
为期一年的研究将通过治疗小鼠血细胞祖细胞并将其移植到相同遗传背景的辐射小鼠中来评估 Turn 的 ERA 解决方案的有效性。
“这项研究代表了 Turn Bio 的一个重要里程碑，它展示了我们如何将科学从个别治疗方法扩展到多种疾病的解决方案。我们乐观地认为，这将验证表观遗传重编程在改善人类健康寿命方面的巨大影响。”Turn Bio 的首席执行官 Anja Krammer 说。“我们已经反复证明，ERA 治疗可以安全地恢复人类细胞。这是一个将理论付诸实践的机会。”
这项研究将由费城儿童医院（CHOP）细胞治疗与移植项目副主任 Timothy S. Olson 博士领导，Turn Bio 科学顾问团队包括：纽约纪念斯隆凯特琳癌症中心主要免疫缺陷和免疫失调项目负责人 Joseph Hai Oved 博士，以及纪念斯隆凯特琳癌症中心免疫效应细胞项目主任 Kevin J. Curran 博士。
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