细胞年轻化公司 Turn Biotechnologies 宣布启动一项新的临床前研究，旨在评估其表观遗传重编程疗法在恢复骨髓干细胞功能方面的有效性。这项研究由费城儿童医院（CHOP）合作进行，并得到 Methuselah 基金会的支持，旨在解决与年龄相关的骨髓功能下降问题，这种下降影响了身体产生抗病细胞、减轻炎症和维持整体健康的能力。
Turn Bio 专门从事基于 mRNA 的治疗药物，利用表观遗传重编程来修复组织和恢复细胞功能。该公司的专有 ERA（表观遗传重编程衰老）技术旨在对抗与衰老相关的表观基因组变化，使细胞恢复其愈合、再生和抗病能力。
尽管 Turn Bio 正在推进皮肤科、免疫学、眼科、骨关节炎和肌肉疾病等领域的临床前研究，但这项新研究标志着该公司首次涉足骨髓年轻化的挑战。骨髓作为人体内血液形成干细胞的储存库，负责生产如 B 细胞和 T 细胞等关键成分，这些成分可以对抗感染和炎症。随着年龄的增长，骨髓的效率下降，导致这些关键免疫细胞的产量减少，增加了克隆造血的风险，这是白血病的前兆。通过针对这些老化细胞，Turn Bio 希望逆转这些效果，恢复骨髓的年轻功能，增强其治疗潜力。
“这项研究是 Turn Bio 的一个重要里程碑，它展示了我们如何将科学从单一治疗扩展到多种疾病的解决方案。我们乐观地认为，这将验证表观遗传重编程在改善人类健康寿命方面的巨大影响，”Turn Bio 首席执行官 Anja Krammer 说。“我们已经多次证明 ERA 治疗可以安全地恢复人类细胞的活力。这是一个将理论变为现实的机会。”
新的临床前研究预计将提供关于恢复人类骨髓用于移植的可行性的见解。骨髓移植是治疗各种疾病的关键方法，包括某些癌症、血液疾病和自身免疫性疾病。该研究由 CHOP 的 Timothy Olson 博士领导，将重点评估 Turn 的 ERA 疗法对小鼠血细胞祖细胞的年轻化效果，然后将这些细胞移植到基因相同的辐照小鼠体内。
“多项临床骨髓移植结果研究表明，接受年轻供体干细胞的患者预后更好，因为这些干细胞可以更持久地纠正潜在的血液和免疫缺陷，降低移植物功能障碍和供体克隆造血的风险，”Olson 说。“我们希望这项研究能够证明表观遗传重编程可以帮助提高骨髓移植的效果和可及性。”
Methuselah 基金会是一家致力于延长人类寿命的生物医学非营利组织，强调 Turn Bio 技术在提高移植和基因治疗患者生存率方面的潜力，特别是在使用无关供体的情况下。通过恢复供体干细胞的活力，该方法有望增强新兴基因治疗和基因编辑方法的效果，使这些变革性治疗更安全、更可靠。
“我们相信这项研究将证实表观遗传重编程可以有效恢复骨髓细胞的功能，恢复其年轻表现——这将有可能延长人类的健康寿命，”Methuselah 基金会联合创始人兼首席执行官 David Gobel 说。
去年，Turn Bio 在 FDA INTERACT 会议上就其恢复皮肤细胞的治疗方案收到了积极反馈，使公司声称自己处于成为首家将细胞年轻化疗法带入临床试验的公司的有利位置。今年早些时候，Turn 与韩国制药巨头韩华生物制药签署了一项潜在价值 3 亿美元的许可协议，开发多种针对年龄相关眼疾和耳疾的表观遗传重编程治疗方案。
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