根据Thermo Fisher Scientific委托Tufts药物开发研究中心（CSDD）进行的一项研究，Thermo Fisher的Accelerator™药物开发解决方案通过整合合同开发制造组织（CDMO）和合同研究组织（CRO）的服务，可以将抗癌药物的研发时间缩短近3年。
该研究总结在题为《价值重塑：解锁药物开发中的投资回报率与效率》的白皮书中，并于近期在波士顿举行的生物技术创新组织（BIO）国际大会上发布。这份由Thermo Fisher和Tufts表示正在同行评审中的白皮书指出，Accelerator™药物开发方案可以通过减少癌症适应症候选药物从I期到III期临床试验的时间，从而将通常10至15年的新药开发周期缩短多达34个月。
“总的来说，我们认为模态越复杂，节省的时间越多，”Thermo Fisher全球生物技术解决方案主管Daniel Burch博士告诉GEN Edge。“虽然白皮书主要聚焦于抗癌药物开发，但[Tufts研究人员]认为这些结果适用于其他适应症和模态。”
时间和成本的节约不仅仅源于将合同研究和开发供应商整合为单一来源。研究中提到的临床试验时间节省反映了不同阶段之间或单独试验之间的闲置时间缩短，研究人员和高管称其为“空白期”。
“这种空白期的产生是因为有许多不同的决策者，可能存在沟通不畅、复杂性高以及缺乏具有权威性和责任感来管理试验关键路径的人，”Burch解释道，“因此，所有的时间节省都来自这种空白期。”
Burch补充说：“这篇论文的一个重要观点是，单个供应商能够整合并提供越多的服务，他们对时间表的掌控能力就越大。”
白皮书的主要作者、Tufts经济分析主任Joseph DiMasi博士在一份声明中指出，新药开发成本因临床研究、药物生产和供应链功能的孤立运作而导致的运营效率低下而加剧。
价值驱动因素
DiMasi表示：“我们的研究结果强调了集成服务作为价值驱动因素的战略重要性。考虑采用这种方法的药品赞助商应评估何种程度的集成能为其项目带来最大价值。”他同时也是Tufts的研究副教授。“我们的研究表明，虽然完全集成的服务提供了最大的财务收益，但即使是部分集成也能显著增加价值，尤其是在临床开发后期阶段。”
至于资金方面，报告分析了风险调整后的折现现金流或“预期净现值（eNPV）”增长，从小分子I期候选药物的4.5万美元到专注于开发单克隆抗体的III期肿瘤项目的6,290万美元不等。这些收益转化为的投资回报率（ROI）范围为初始投资的0.2倍至113倍。
Burch解释说，eNPV的增长还反映了今天节省的一美元未来可能比多年后花费的一美元更有价值，这是由于通货膨胀的影响。
“我们正在研发许多药物，其中一些药物在我30多年前在范德堡大学时根本无法想象，”曾在范德堡大学医学院接受内科培训并在圣路易斯华盛顿大学传染病领域深造的Burch回忆道，“而我们现在能够将这些疗法提前两三年带给患者，这真是令人惊叹。无论是对于等待的患者，还是我们的客户，这都意义非凡。”
尽管白皮书未涉及临床试验内部可能产生的节省，但Thermo Fisher和Tufts引用了一项2023年的研究，显示III期临床试验每延迟一个月可能导致高达800万美元的收入损失，原因包括市场独占期缩短和市场进入推迟。
Thermo Fisher通过向Tufts CSDD提供资助部分支持了白皮书背后的研究。
Accelerator™药物开发是一套可定制的制造、临床研究和临床供应链服务，旨在支持从小分子药物到寡核苷酸、蛋白质、多肽、mRNA、生物制品、细胞疗法和基因疗法等多种治疗方式的开发。据Thermo Fisher介绍，Accelerator™旨在支持客户从临床前研究到商业化的每个开发阶段。
截至六月中旬白皮书公开时，已有超过120家生物科技和生物制药公司与Thermo Fisher合作，利用其集成的CDMO和CRO解决方案，覆盖了350多个协议，涉及小分子、大分子及先进治疗模式等多个治疗领域。
整合与扩展
Thermo Fisher去年推出Accelerator™药物开发，以整合和扩展PPD和Patheon长期以来提供的服务——这些服务现被定位为“360°”CDMO和CRO药物开发解决方案。Thermo Fisher在2017年以约72亿美元收购Patheon进军CDMO市场，四年后又完成了以174亿美元收购PPD的交易，进一步扩展到CRO市场。
那么，客户在未来几个月内可以在Accelerator™药物开发中期待哪些改进？Burch表示，更多的关注点将放在满足各种生物制药客户的需求上，从巨头到初创公司皆涵盖。
“在这个行业中，特别是对于那些没有收入或利润的公司来说，时间确定性至关重要。他们希望按时交付，而我们整合的服务线使我们能够向客户提供时间确定性，并在交付过程中承担更多风险，”Burch说道。
今年4月，Thermo Fisher承诺在未来四年投资20亿美元用于支持美国客户的研发和制造需求——这是自唐纳德·特朗普去年11月连任以来，生物制药工具/技术开发商和制药商承诺投入的2000多亿美元的一部分。
Thermo Fisher表示，这笔资金中有15亿美元将用于资本支出，以增强和扩大美国的制造业务，另外5亿美元将用于研发，重点关注“高影响力”创新。
加强生物制造
Thermo Fisher还通过两项最近的公告加强了其生物制造服务。
6月17日，在BIO大会期间，Thermo Fisher与TTP旗下的Cellular Origins宣布达成一项国际合作，目标是实现全天候机器人生产细胞和基因疗法（CGTs），达到工业规模。此次合作将结合Cellular Origins的Constellation平台与Thermo Fisher的细胞培养和加工技术，旨在实现每平方米制造空间最高的CGT产量，同时在数字集成框架下实现最低的劳动力需求。
今年2月，Thermo Fisher同意以约41亿美元现金收购Solventum的纯化和过滤（PF）业务，此举旨在提供用于生物制品生产的纯化和过滤技术，以及医疗技术和工业应用。该收购预计将在今年年底前完成。
这些对生物制造的投资与《金融时报》6月12日援引匿名消息人士的报道形成对比，报道称Thermo Fisher计划出售其诊断业务的部分部门，以应对NIH拨款削减。对此，Thermo Fisher未予置评，称其为猜测。
“无论是小分子、生物制品还是先进疗法，我们都将继续通过解决潜在的生产瓶颈（如预填充注射器的需求）来满足市场需求，”Burch表示。
他补充说，Thermo Fisher还在投资生产更复杂的疗法，从活性药物成分到最终药物产品：“由于患者数量和试验规模相对较小，你必须一次性做到位。”
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