Telitacicept是一种针对B细胞的重症肌无力（MG）疗法，根据其开发商荣昌生物（Remegen）的消息，该药物已被授予欧盟孤儿药资格认证。
孤儿药资格认证（ODD）通常授予那些用于治疗在欧盟每1万人中少于5人患病的罕见病药物。这一认证旨在通过提供监管和财务激励措施来支持开发罕见病治疗的企业，包括方案协助、降低监管费用以及更便捷的市场准入。
最值得注意的是，这一认证——由欧洲药品管理局（EMA）授予——如果最终获批，将为荣昌生物提供在欧盟长达10年的市场独占权。
荣昌生物在公司新闻稿中表示：“EMA授予的ODD代表了对telitacicept创新作用机制及其在治疗MG中的潜力的认可。”
2022年，该药物还获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的相同认证。据该公司称，这使得telitacicept成为“全球首款同时获得FDA和EMA授予ODD的双靶点生物药物”。
重症肌无力（MG）是一种自身免疫性疾病，自体反应性抗体会结合神经向肌肉传递化学信号所需的关键蛋白质，从而破坏神经-肌肉通讯，导致肌肉无力等症状。
最常见的MG致病抗体针对乙酰胆碱受体（AChR）和肌肉特异性激酶（MuSK）。这些抗体由一种名为B细胞的白细胞产生，而telitacicept则通过阻断两种关键蛋白——BlyS（B细胞淋巴细胞刺激因子）和APRIL（增殖诱导配体）——来干扰B细胞的发育和成熟。因此，这种疗法有望减少MG驱动抗体的水平。
Telitacicept在中国被批准作为MG治疗
在目前已完成的III期临床试验（NCT05737160）中，telitacicept的安全性和有效性在中国的114名全身型重症肌无力（gMG）成人患者中得到了评估。所有参与者均检测出针对AChR或MuSK的抗体阳性。
参与者被随机分配接受每周一次皮下注射telitacicept或安慰剂，持续约六个月。
今年早些时候发布的试验数据显示，接受telitacicept治疗的患者在重症肌无力日常生活活动量表（MG-ADL）评分方面平均减少了5.74分，而安慰剂组仅减少了0.91分。MG-ADL量表根据疾病对日常生活的实际影响来衡量病情严重程度。
超过98%接受telitacicept治疗的患者在MG-ADL评分上至少提高了3分，而安慰剂组仅有12%的患者达到这一水平。同样，87%的治疗组患者在定量重症肌无力评分（QMG）上实现了至少5分的降低（该评分用于衡量肌肉无力的严重程度），而安慰剂组仅为16%。
这些改善在治疗开始后四周内便显现出来，并在六个月的治疗期内保持稳定。此外，该疗法耐受性良好，不良事件发生率与安慰剂组相当。
基于这些结果，中国国家药品监督管理局上个月批准telitacicept作为针对AChR抗体阳性的成年gMG患者的附加治疗。
目前，telitacicept正在另一项名为RemeMG（NCT06456580）的III期研究中进行测试，该研究正在美国多个临床中心招募gMG成年患者。该研究还计划在波兰开展，但截至今年1月尚未开始招募。与在中国的试验类似，参与者将被随机分配接受telitacicept或安慰剂，主要目标是评估MG-ADL评分的变化，次要终点包括QMG评分的变化。
荣昌生物在新闻稿中表示，telitacicept在欧盟获得孤儿药资格认证“标志着其在全球开发中的一个重要里程碑”。
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