该研究评估了接受基因治疗的卡介苗无应答非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者的描述性治疗序列和肿瘤学结果。
在亚利桑那州菲尼克斯举行的2025年泌尿肿瘤学会年会上公布的数据，揭示了获批和研究中基因疗法在非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者中的当代应用情况。
在接受《泌尿学时报》采访时，报告作者泰勒·古德斯坦医学博士概述了该研究的关键发现，指出这一分析为新型基因疗法肿瘤微环境空间转录组学研究奠定了基础。古德斯坦是佐治亚州亚特兰大埃默里大学的第二年泌尿肿瘤学会（SUO）研究员。
该研究总共纳入了51名在2017年1月至2025年6月期间于埃默里大学接受基因治疗的卡介苗无应答非肌层浸润性膀胱癌患者。大多数患者（72%）将纳多法拉格尼·菲拉登诺维克（nadofaragene firadenovec-vncg，商品名：Adstiladrin）作为一线基因治疗，其次最常见的治疗选择是德塔利莫格尼·沃拉质粒（detalimogene voraplasmid，15%）和克雷托斯蒂莫格尼·格雷纳多诺维克（cretostimogene grenadenorepvec，13%）。
总体而言，68%的患者在初始基因治疗后经历了高级别复发。复发的中位时间为4个月（范围为2至63个月）。在疾病复发的患者中，60%接受了后续药物治疗。其中，24%的患者使用相同药物重新治疗，38%接受了吉西他滨/多西他赛治疗。四名患者接受了多种基因疗法。
当被问及基因治疗复发后的决策过程时，古德斯坦指出："这很大程度上是患者与医生之间的共同决策。您需要与这些患者进行坦诚沟通，告知他们[处于]数据空白区域，特别是在首次基因治疗复发后。"
古德斯坦还承认，鉴于某些药物缺乏临床数据，许多患者可能对复发后接受第二轮基因治疗持犹豫态度。
作者还报告称："在数据收集时，11名患者（21%）已接受膀胱切除术，7名（13%）已发展为转移性疾病，9名（17%）已死亡（其中4名死于膀胱癌，占8%）。"
参考文献
- Goodstein T, Ogan K, Master V, 等. 学术医疗中心使用基因疗法治疗NMIBC的当代经验：结果与治疗序列. 在：泌尿肿瘤学会年会；2025年12月2-5日；亚利桑那州菲尼克斯. 海报148
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