瑞纳生物科学公司（以下简称"瑞纳"）近日在《科学》杂志发表其生成式人工智能平台的研究成果，标志着mRNA治疗领域的重要突破。这家总部位于马萨诸塞州剑桥市的生物科技企业，致力于通过其专有的GEMORNA平台革新mRNA治疗领域，该平台可生成具有优化特性的新型mRNA序列。
发表于《科学》的论文题为《深度生成模型设计具有增强翻译能力和稳定性的mRNA序列》，其核心成果包括：
- GEMORNA平台可设计出具有优化表达水平和稳定性的线性和环形mRNA药物分子，解决制约mRNA治疗效果的两大关键技术难题
- 与传统基于预测模型的RNA语言模型不同，该平台能直接在近无限的序列空间中进行创新设计
- 实验验证显示：
- 在小鼠模型中，平台生成的mRNA疫苗序列比商用标杆产品诱导出更强的免疫应答，为癌症等疾病的治疗性疫苗开发提供新可能
- 人促红细胞生成素（hEPO）表达量达到优化基准的150倍，为基因治疗领域提供突破性解决方案
- CD19 CAR表达量提升5倍且稳定性提高2倍，在原代人T细胞实验中实现近100%的抗肿瘤疗效，为体内CAR-T疗法带来新进展
瑞纳首席执行官兼《科学》论文通讯作者曹继聪博士表示："GEMORNA平台建立在团队十年来的合成生物学和人工智能研究基础上，我们期待与制药行业伙伴合作拓展mRNA治疗应用，并推进公司内部研发管线建设。"董事会主席、前MIT教授Timothy Lu博士补充道："该平台有望通过快速可靠地生成高性能mRNA序列，为肿瘤新抗原疫苗、体内CAR分子、基因编辑等非传统传染病疫苗领域带来革命性变革。"
作为麻省理工学院孵化的初创企业，瑞纳汇聚了mRNA和人工智能领域的顶尖人才。团队成员包括前MIT研究员、Bota生物科学联合创始人曹继聪博士，百度研究院资深科学家张贺博士，以及拥有25年行业经验的Joel Edwards等。公司已获得570万美元天使投资，并与约翰霍普金斯大学RNA创新中心保持密切合作。
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