衰老是生命的必然规律，但年老不一定非要伴随着各种退行性疾病。专注于衰老研究的生物技术公司的研究人员和行业领袖希望帮助人们在延长寿命的同时保持健康。
本周，科学家、投资者以及生物技术和制药专业人士齐聚旧金山参加摩根大通医疗保健会议。与此同时，2026年生物技术展会吸引了对衰老研究感兴趣的人士参加"变革衰老：长寿与健康寿命疗法"专题讨论会，共同探讨衰老研究领域的发展。
参与讨论的四家公司——Gero、Fauna Bio、Cellino和R3 Biotechnologies——在与衰老相关的药物发现和治疗开发方面采取了不同的方法。然而，他们都一致强调衰老涉及从神经系统到代谢功能和心血管疾病的生物学各个方面。
Cellino公司联合创始人兼首席产品官Marianna Madrid在小组讨论中表示："一个世纪前，开发疫苗、抗生素和农业系统的理念会被视为抗衰老。医疗保健就是抗衰老。"
在讨论会上，生物技术领袖们分享了他们在衰老疗法开发方面的不同视角、衰老研究的资金前景，以及他们对未来衰老研究领域发展的看法。
从数百万医疗记录中精确定位疾病过程
从分析数百万个人类基因组到数千年的动物进化历史，科学家们采取多种方法来应对衰老和与年龄相关的疾病。Gero公司的首席商务官Alexey Kadet解释说，他们分析了超过1亿份包含人们健康纵向数据的电子健康记录。
他表示："我们创立公司的初衷是理解人类衰老的本质，更好地了解驱动衰老的因素，以及阻碍我们开发有效治疗手段的原因。我们发现，研究衰老的最佳方法实际上是获取大量人类数据，并尝试模拟我们身体随年龄发生的不同过程。"
他们分析的电子健康记录包含纵向基因组和蛋白质组信息。利用这些数据，他们运用物理学原理和AI模型来识别可以逆转的与衰老相关的疾病。Gero最近与生物技术公司Chugai建立了合作关系，将帮助开发针对Gero团队确定的与衰老相关靶点的抗体药物。
冬眠动物揭示参与衰老的基因
当一些公司直接在人类身上寻找靶点时，其他公司则采取更具进化基础的方法。Fauna Bio公司的团队在联合创始人兼首席执行官Ashley Zehnder的带领下，从能够在极端条件下生存的动物（如冬眠动物）中获取灵感，寻找延长人类健康寿命的方法。
她问道："我们能从其他物种如何使用我们共有的相同基因中学到什么？它们能够主动抵抗并逆转疾病。"Fauna Bio团队通过研究条纹地松鼠结束冬眠的过程，确定了他们针对心力衰竭的主要治疗项目。
Zehnder表示："我们可以在它们修复冬眠期间类似缺血事件后造成的损伤时直接取样这些心脏。然后我们就能问，'好的，当组织正在积极修复自身时，哪些基因表达上调？哪些基因表达下调？'"
他们仅使用了60只地松鼠的心脏组织来确定参与这一过程的基因，然后他们查看了大型人类基因组数据集，询问具有相同基因突变的人类是否具有心脏表型。
她说："这实际上是要利用人类基因组学之前的所有工作，但真正使用极端动物数据来突出显示进化已经优先选择这些途径直接愈合组织的地方。实际上，你可以使用小型精确数据集来完成这一工作。"
个性化再生细胞疗法
许多与年龄相关的疾病源于受损或死亡的细胞，包括导致视力丧失的帕金森病和视网膜退行性疾病。Cellino的研究人员正在开发一种制造技术，使基于自体诱导多能干细胞(iPSC)的细胞疗法对患者更加可及。这种方法使用患者自身的干细胞来创建治疗性细胞，然后将其回输给患者，创造个性化的药物。
Madrid表示："传统上，这些细胞是由才华横溢、技术高超的科学家用'魔眼'和'魔手'制造的。"这些研究人员会培养细胞数月，观察细胞并手动移除看起来没有希望的细胞。
她说："这需要大量技能。基本上是一种手工工艺。"我们正在使这一过程自动化，因此我们不是让人进去观察细胞，而是使用基于AI的图像分析来表征细胞……而不是用一小块塑料物理刮掉坏细胞，我们有激光技术来'击毙'坏细胞。"
Cellino团队与Mass General Brigham医院合作，为患者进行iPSC细胞疗法的床旁制造。他们希望任何基于自体iPSC的细胞治疗公司都能使用他们的平台，将再生医学带给更多需要的人。
开发用于年龄相关药物测试的新模型
最近努力摆脱动物模型进行药物测试将需要开发能够很好地模拟人类生物学的新模型。R3 Biotechnologies公司目前处于保密状态，但其首席运营官兼联合创始人Alice Gilman解释说，他们正在"替换并改进动物测试模型"。到目前为止，他们已经在小鼠中培养器官系统方面取得了一些进展，并希望培养出完整的器官系统，以取代非人类灵长类动物的药物测试。
她说："如果我们能找到一种方法将这一技术从小鼠转移到非人类灵长类动物，我们相信这可以真正为人们解除许多瓶颈，而无需考虑与猴子相关的伦理问题。"
衰老研究的发展与资金支持
当许多小组成员创立公司时，他们从风险投资家和其他公司那里得到了相当不同的反应。Zehnder解释说，大型制药公司通常由小型团队组成，追求不同的治疗领域，其中衰老是其中之一。但由于衰老机制涉及生物学的许多不同方面，她和她的团队在Fauna Bio采取了不同的方法。
她说："我们正在研究神经系统健康。我们正在研究心血管健康。我们正在关注代谢健康。我们正在研究免疫健康。好吧，所有这些随着年龄增长都会变得更糟。如果你有针对这些治疗领域核心作用机制的疗法，那只是一个明智的商业决策。"
在Gero，Kadet解释说，他们实际上采取了相反的方法。"我们几乎不得不假装我们不是一家衰老公司，才能开始与制药公司交谈，"他说。几年前，当他们与辉瑞(Pfizer)合作开展一个专注于纤维化疾病靶点识别的项目时，他说大多数讨论都集中在将纤维化作为一种疾病，而不是在衰老背景下理解它。然而，在他们目前与Chugai的合作中，团队对衰老更感兴趣。"那里的雄心是尝试整体减缓与年龄相关的功能衰退，"他说。
Gilman解释说，她向潜在投资者推销的是R3 Biotechnologies如何改善药物测试模型中的已知问题，而不是逆转整体衰老的不切实际的目标。
她说："我们不知道如何逆转细胞衰老，这已经40年了。但我可以保证，如果我给你一个属于你自己的新心脏，你可能会活20、30年，因为我们的方法不依赖于奇迹，而是改进我们已知会带来有意义成果的瓶颈。"
在衰老研究资金方面，所有小组成员一致认为健康高级研究项目署(ARPA-H)是为衰老研究提供研究资金最活跃的机构。在美国以外，行业领袖们指出中国在基于自体iPSC的细胞治疗领域具有竞争力，而日本也普遍投资于衰老研究领域。
衰老研究的未来
随着衰老研究的推进，Zehnder看到制药公司对新生物学的渴望：无论是在新药物靶点还是作用机制方面。特别是对于Fauna Bio，团队希望将他们的药物项目带入临床。Zehnder特别兴奋的是Fauna Bio针对肺动脉高压患者保留射血分数心力衰竭的治疗药物FB-1083，该药物是从条纹地松鼠的洞察中开发的。
她说："看到我们直接从地松鼠获得的洞察对患者产生影响，对我们来说将是非常令人兴奋的。"
同样，Kadet希望Gero与Chugai的治疗能够进入人体临床试验，并将对与年龄相关的疾病以及人类寿命提供疗效报告。
Madrid预测，针对帕金森病等与年龄相关的神经退行性疾病的iPSC疗法将上市，而Cellino将进行自体干细胞疗法的临床制造。对于Gilman，她计划与自动化公司合作以加速模型开发。
由于有可能触及生物学的多个方面，衰老研究领域无疑值得关注。
参考文献
- Grabek KR等。多状态蛋白质组学分析揭示了冬眠动物用于心脏预处理和冬季异温状态下保存ATP的新型策略。Physiol Genomics. 2011;43(22):1263-1275.
- DeForest N等。摘要4369301：FB-1083在保留射血分数心力衰竭和肺动脉高压的临床前模型中显示出强大疗效。Circulation. 2025;152(Suppl_3):A4369301.
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