与参考药物阿柏西普相比，生物类似药雷珠单抗在日本患者中被证明是一种具有成本效益且临床上有效的替代方案，尤其针对不同亚型的新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）。这项研究发表于《Ophthalmology and Therapy》，旨在评估雷珠单抗生物类似药相对于阿柏西普和其他抗血管内皮生长因子（VEGF）疗法在日本治疗nAMD的成本效益，解决了两个关键的知识空白：
- 缺乏针对nAMD亚型的具体成本效益分析
- 经济评估中缺乏患者视角
研究表明，在日本，54.7%的nAMD患者患有息肉状脉络膜血管病变（PCV），35.3%患有典型nAMD，4.5%患有视网膜血管瘤样增殖（RAP）。这些发现突显了对每种nAMD亚型进行抗VEGF疗法成本效益分析的必要性，但全球范围内尚未有此类分析。
此外，以往的经济评估主要集中在社会和第三方支付者的角度。然而，在日本的医疗体系中，患者视角尤为重要，因为该国实行基于年龄的共付结构和每月医疗费用上限，旨在减轻患者的经济负担。
为了从社会和患者的角度分析成本效益，研究人员使用马尔可夫模型模拟了nAMD患者20年的健康变化。关键参数通过专家意见设定，包括nAMD的参与情况、治疗状态和视力状况。该模型分析了不同类型的nAMD，比较了雷珠单抗生物类似药与参考药物阿柏西普，使用了之前针对日本患者的研究数据。研究人员还检查了多种治疗策略，调整了患者的共付费用。成本效益分析计算了增量成本效益比（ICER），并设定了每质量调整生命年（QALY）500万日元（约31,937美元）的阈值。敏感性分析使用蒙特卡罗模拟进行。
最后，为了应对临床参数的不确定性，研究人员进行了情景分析，使用不同的转换概率和治疗频率。对于典型nAMD和PCV，这些参数来自Bundang研究；对于RAP，第一年的数据来自群马大学。
分析结果显示，雷珠单抗生物类似药和阿柏西普在所有nAMD亚型中产生了相似的QALYs。在典型nAMD中，雷珠单抗生物类似药产生了7.529 QALYs，略低于阿柏西普（7.544 QALYs；差异 -0.015）。在PCV中，雷珠单抗生物类似药累积了8.142 QALYs，略高于阿柏西普（8.115 QALYs；差异 0.026）。在RAP中，生物类似药产生的QALYs略高于阿柏西普（4.994 vs 4.984；差异 0.009）。
在成本方面，雷珠单抗生物类似药在所有亚型中均更为便宜。对于典型nAMD，雷珠单抗生物类似药的成本为23,994,476日元，而阿柏西普为24,044,923日元（节省 50,447日元）。对于PCV，雷珠单抗生物类似药的成本为24,303,915日元，而阿柏西普为25,301,158日元（节省 997,243日元）。对于RAP，生物类似药的成本为24,413,899日元，而阿柏西普为25,700,469日元（节省 1,286,570日元）。
情景分析确认了雷珠单抗生物类似药不仅成本更低，而且疗效相当，分别在典型nAMD、PCV和RAP中节省了537,347日元、1,805,440日元和1,893,175日元。增量QALYs分别为典型nAMD 0.009，PCV 0.062，RAP 0.014。
该研究存在一些局限性，包括由于日本临床环境数据有限导致的参数假设不确定性；使用专家确定的护理人员生产力损失值；缺乏长期高质量临床数据；以及由于证据不足，排除了如brolucizumab和faricimab等较新的抗VEGF药物。
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