72万。这是佛罗里达州65岁及以上阿尔茨海默病患者的估计人数。
仅棕榈滩县，就有超过5万居民患有该病。
每个数字背后都是一个家庭，眼看着挚爱之人逐渐消逝；还有超过87万佛罗里达州照护者，去年他们提供了14亿小时的无偿照护。这一负担惊人，且增长迅速。
好消息是，应对这场危机的政策动力正在形成——其中许多集中在佛罗里达州。今年1月，卫生与公众服务部部长罗伯特·F·肯尼迪 Jr. 任命佛罗里达州老年事务部长 Michelle Branham 为联邦阿尔茨海默病研究、护理和服务咨询委员会主席。
这实际上意味着什么？
咨询委员会负责更新《国家阿尔茨海默病应对计划》，该计划设定了研究资金、护理基础设施和监管策略的联邦优先事项。由 Branham 领导，佛罗里达州的经验——其庞大的需求规模、照护者危机、临床研究资产——将直接塑造国家政策。
结合联邦食品药品监督管理局（FDA）新推出的临床试验单一标准，这为更快地将有效、安全的治疗方法带给患者创造了真实路径，并与支持患者及其家人的联邦框架保持一致。FDA 已经证明，更快、更聪明的药物审批流程可以在癌症领域发挥作用。遗传学和需求：这正是精准肿瘤学的两大驱动因素——开发针对特定肿瘤突变的药物，并快速提供给患者。
如今，精准医学终于来到阿尔茨海默病领域，基于对该病变异的日益了解。其中一种变异发生在携带两个 APOE4 基因拷贝的人群中，即 APOE4/4，被称为“阿尔茨海默病基因”。演员克里斯·海姆斯沃斯就是 APOE4/4。我也是。
遗传学和需求。每年有超过7.5万名 APOE4/4 患者发展为阿尔茨海默病。好消息是，我们可以通过快速 DNA 检测识别这些患者。坏消息是，他们仍然缺乏安全有效的治疗方法，因此发现自己属于 APOE4/4 是毁灭性的（相信我，我知道）。
我在棕榈滩县的研究中心在过去26年里让患者参与了400多项阿尔茨海默病临床试验。在那里，我治疗了许多 APOE4/4 患者，有些才40多岁。即使他们刚刚开始注意到偶尔的记忆失误（轻度认知障碍阶段），他们的疾病已经在未被察觉的情况下进展了10到15年。此时他们的平均预期寿命？不到六年。
然而，我仍然保持乐观。我的希望是，FDA 将把其在癌症药物开发中的务实方法更广泛地应用。最近的公告是一个很好的开端——即一项试验，加上确证性证据，应足以将安全治疗方法带给危及生命的患者。
最近在诊断和治疗方面取得了重大进展，非 APOE4/4 患者在使用 Leqembi 和 Kisunla 等药物后病情稳定多年。我还治疗过轻度认知障碍的 APOE4/4 患者，使用一种名为 valiltramiprosate 的实验性口服药物。四年多来，这些患者本应发展为全面阿尔茨海默病，但他们却完全保持稳定，维持独立生活方式。
这种药物有可靠的安全记录，但在 APOE4/4 患者的III期试验中失败了。它对晚期阿尔茨海默病患者无效；然而，对于轻度认知障碍患者，其对认知的影响是我从未见过的。FDA 的新方法为这类药物带来了希望——只要针对特定患者群体具有临床疗效的总体证据以及对生物标志物的影响——就可以获批，而无需再进行多年额外试验。
否则，患者将面临六年或更长时间的等待，才能进行另一项重点试验。在那段时间里，数十万人将跨过毁灭性的神经损伤门槛，变得依赖照护者——如果他们还能活那么久的话。
Branham 的咨询委员会可以在推进发展道路方面发挥领导作用，并倡导 FDA 将其实验性单一标准应用于那些证据明确的药物：在应该衰退的患者中保持临床稳定，同时具备强大的安全性和生物标志物数据。
我们拥有科学。我们拥有政策信号。我们需要在另一代人失去时间之前，对两者都采取行动。
David Watson 博士是阿尔茨海默病研究和治疗中心的首席执行官兼创始人。他是国际公认的认证主要研究者，致力于进行阿尔茨海默病的临床试验。
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