人工智能、组学技术与系统生物学正助力科学家设计针对心血管疾病通路的靶向药物，这些通路曾被认为“不可成药”。发表在《前沿科学》的新文章指出，这些工具可能彻底改变心脏药物研发并挽救生命，但亟需全球性的公平医疗政策领导力。
尽管心血管护理取得重大进展，心脏病仍是全球头号死因。部分原因在于心血管医学仍主要依赖“一刀切”式广谱治疗，未能考虑心血管疾病（CVD）的巨大差异性。虽然他汀类等标准化疗法对许多患者有效，但并非人人适用。
该综述呼吁从根本上转变心脏药物的发现、开发与测试方式。通过人工智能、组学技术和大数据识别并设计针对疾病相关基因与蛋白的药物，这种“创新范式”可推动真正个性化CVD治疗的发展。
“到2030年，心血管疾病年死亡人数可能从2020年的1900万升至2600万，”哈佛医学院布里格姆妇女医院首席作者马萨诺里·秋山教授表示，“这种方法能让新药在传统疗法失败处取得成功，但需全球医疗领导力推动转型，确保其在全球范围内挽救生命。”
RNA疗法是一条前景广阔的新路径。与仅能作用于少量潜在蛋白靶点的传统药物不同，RNA疗法可设计为调控几乎任何基因，且研发周期更短。早期试验已显示其降低胆固醇的效果优于标准疗法。
“心血管医学正迎来激动人心的时代，”秋山教授指出，“RNA疗法已为攻克长期被视为‘不可成药’的疾病通路打开大门，在强有力全球领导力下，我们能更快将新型精准药物带给患者，挽救心血管疾病患者生命。”
下一代心脏医学
心血管疾病在症状表现、潜在机制及治疗反应方面存在显著个体差异。即使诊断相同的患者也可能呈现不同表型，这反映了人类基因、环境与生活方式的广阔谱系。
为更好应对这种差异性，作者建议新方法应整合以下技术：
- 组学技术：提供细胞内分子（如蛋白质组学中的蛋白质、基因组学中的基因）的详细信息
- 系统生物学：研究基因与蛋白网络如何相互作用塑造疾病
- 人工智能：分析疾病通路以识别新药物靶点，并设计针对特定蛋白与基因的药物
作者预测，若获得充分投资与支持，该创新范式将催生全新疗法——尤其是RNA靶向药物与数字设计药物——可干预此前被视为“不可成药”的疾病通路。此类进展有望大幅降低心血管药物研发的时间、成本与失败率。
“不存在单一类型的心血管疾病，因此要更有效治疗患者，我们需要反映CVD广阔谱系的定制化药物，”哈佛医学院布里格姆妇女医院资深作者约瑟夫·洛斯卡尔佐教授强调，“这意味着必须利用技术进步绘制个体间差异的基因、蛋白与通路复杂网络，并确定最佳干预方式。通过识别患者个体的新药物靶点并为其量身设计新分子，我们才能将‘不可治疗’变为‘可治疗’。”
大胆投资与开放科学
但将这些工具转化为实际疗法仅靠实验室突破远远不够。作者呼吁加强科学家、产业界与医疗系统间的协作，同时需要全球政策领导力确保精准医疗惠及全球人群。
“为挽救心血管疾病患者生命，我们亟需建立新标准，”哈佛医学院合著者萨尔维什·切勒瓦南比博士表示，“这意味着需要大胆投资、开放科学以及学术界、产业界与医疗系统的新型伙伴关系。目前即便在高收入国家也尚未形成这种范式，全球领导力对调动资金、资源和政策以实现全球落地至关重要。”
作者指出，在正确领导力下，精准医学终将扭转全球头号杀手的命运。
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