开发新药是一个复杂且成本高昂的过程，新的药物通常需要数十亿美元和多年的研发才能进入市场。任何可以加速这一过程或提高效率的新方法都将彻底改变生物医学研究的格局。
人工智能的引入
尽管“人工智能”（AI）在许多领域已成为一个热门词汇，但在药物研发中，AI显示出成为变革性技术的潜力。AI不能替代人类专家，但有机会增强他们的能力。然而，要使AI真正有效，还需要访问多样化、全面且可靠的数据集。
AI 在药物研发中的作用
目前，利用AI进行药物研发的机会主要集中在改进数据结构化和提高预测建模上。
结构化数据
科学研究中的一个重大挑战是大量未结构化的数据。研究结果往往埋没在冗长的报告、手写实验记录和自由文本中，这使得研究人员花费大量时间来筛选和提取有用信息。历史上，数据挖掘规则集等技术尝试突出相关数据，但往往不尽如人意，遗漏关键细节或错误识别信息。大型语言模型代表了一项重大进步，能够更准确地从非结构化文本中提取内容和意义。尽管有这些进展，今天的人类专业知识仍然至关重要，用于细化和清理结果，确保提取数据的准确性和相关性。
建模预测
一旦数据被结构化和清理，就可以输入预测模型，使研究人员能够做出更明智的决策。传统的高通量筛选技术涉及自动系统快速进行数百万次测试，这种方法在某种程度上是“盲目的”，通过测试每一种可能性来操作。相比之下，AI驱动的模型可以从数据中建立联系，提供更精确和有针对性的化学库搜索，寻找有前景的药物候选物。这种有针对性的方法可以减少时间和成本，最终降低失败的风险。
成功的三角形
尽管媒体经常将AI描绘成神奇的工具，但它并非万能。其真正的有效性可以通过“成功的三角形”来说明，这包括三个支柱：制药专家、技术专家和内容专家。缺乏这种协同，即使是最好的AI也无法产生可靠和准确的输出。
信息丰富的数据提高预测可靠性
AI系统本身并不具备内在知识，它们仅基于提供的数据运行。输入不正确或有偏见的数据将导致错误的预测，因为AI缺乏专家的背景理解和直觉能力。特别是在处理非结构化数据时，AI可能会误解或错误分配意义，导致不准确的结论。经过策划和结构化的数据有助于AI模型生成更可靠的预测，减少偏见并提高泛化能力。例如，AI可以帮助高置信度地分类未知来源的肿瘤，从而提高诊断准确性。
AI已经在帮助科学家加速研究。由Google DeepMind开发的AlphaFold AI系统可以根据氨基酸序列预测3D蛋白质结构。现在，它“通常能达到与实验相当的准确性”，一个传统上需要几个月到一年的过程现在可以在几分钟内完成。2024年的诺贝尔化学奖部分授予了AlphaFold，这证明了该技术的重要性。
AI在药物研发中的复杂性
潜在突破
人工智能有望成为药物研发的关键工具，支持和指导专家们完成发现新药的复杂过程。AI在新发现方面具有巨大潜力，尤其是在治疗罕见和研究不足的疾病方面。即使对于已知的疾病，AI也有助于发现副作用较少的疗法并改善药物递送系统。此外，AI简化流程和降低成本的能力解决了获得先进疗法的主要障碍，从而可能提高更广泛人群的可负担性和可及性。长期来看，AI的潜力在于找到更好的治疗方法，无论是常见病还是罕见病，最终改善救命疗法的可及性。
挑战和陷阱
然而，在拥抱这项技术的同时，必须牢记药物发现研究的独特挑战。AI可能会产生虚假信息（即“幻觉”），如果未经质疑地接受输出，这可能会对药物发现造成严重挫折。因此，研究人员在解释AI生成的结果时必须保持警惕和批判性，确保输出通过传统方法和专家审查严格验证。确保AI的伦理使用并与人类专业知识结合，以增强研究人员寻找下一代药物的能力至关重要。
总之，AI在药物发现中具有巨大的潜力，但必须以合乎伦理和深思熟虑的方式实施。作为领导者，我们有责任优先考虑透明度、数据质量和问责制。必须从上至下解决一些误解，例如认为AI可以在没有人类投入的情况下彻底改变药物发现或使研究人员变得多余。通过结合AI的优势与人类的创造力和判断力，我们可以降低风险，同时大幅加速科学发现。
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