人工智能已超越流行语阶段，成为制药研发的核心技术。尽管面临数据和知识产权挑战，药物发现领域的人工智能市场正在快速增长，已达16亿美元，推动着突破性进展、大规模投资和美国食品药品监督管理局（FDA）新指南的出台。
安德烈亚·科罗纳是《药物发现新闻》的高级编辑，负责日常编辑规划并报道药物发现领域的突破性进展。
到2025年，人工智能已嵌入药物开发全流程，从早期靶点发现到临床试验优化和监管申报，重塑了疗法的发现、开发和应用方式。
解锁生物复杂性
人工智能最深远的影响之一在于解码复杂的生物系统。由人工智能驱动的知识图谱连接基因组学、蛋白质组学和临床记录中的不同数据，使以前难以实现的关联成为可能。
例如，牛津药物发现研究所（Oxford Drug Discovery Institute）的研究人员利用人工智能评估了54个与免疫相关的基因作为阿尔茨海默病潜在靶点——这一过程曾需要数周时间，现在只需几天即可完成。
深度学习模型还通过识别预测疾病进展或治疗反应的分子特征，推进生物标志物的发现。这在阿尔茨海默病、癌症和自身免疫性疾病等传统模型常常不足的疾病中尤为重要。
从头设计药物
或许最引人注目的应用是从头药物设计。生成模型，如变分自编码器和生成对抗网络（GANs），正在创建具有优化结合性、药代动力学和毒理学特性的新分子。
深度思维公司（DeepMind）的AlphaFold 3等进展提高了蛋白质结构预测的准确性，这对理性药物设计至关重要。
英矽智能（Insilico Medicine）等公司已将人工智能设计的药物带入临床。其纤维化候选药物ISM001-055在不到18个月内进入人体试验——而传统方法通常需要四年。其他由人工智能发现的药物如DSP-0038也在临床试验中取得进展，早期数据显示成功率高于平均水平。
更智能的临床前和临床试验流程
在临床前工作中，人工智能模型越来越多地用于通过计算机模拟（in silico）预测吸收、分布、代谢、排泄和毒性（ADMET）特性。这种方法不仅加快了药物开发过程，还显著减少了对动物实验的依赖。在肽类药物开发中，将AlphaFold与ProteinMPNN等设计工具结合的平台，大大加速了稳定高效治疗药物的创建。
在临床试验中，人工智能通过识别最可能从治疗中受益的个体来改善患者选择。这种方法提高了试验效率，降低了脱落率，并提高了证明药物有效性的可能性。此外，复杂的模拟工具正被用于预测疾病进展、治疗反应和不良事件等结果，从而通过优化纳入标准、给药方案和终点选择，实现更高效的试验设计。
2024年的一项行业分析发现，人工智能辅助的候选药物在一期临床试验中的成功率接近90%，而行业平均水平为40–65%。这些进步源于整合真实世界数据、预测分析和严格的计算机模拟验证。
重新发现旧药物
人工智能还为搁置或专利过期的药物注入了新生命——这种方法可以大大缩短开发时间并降低成本。
通过将分子机制数据、疾病生物学和临床结果整合到大规模人工智能模型中，研究人员可以将现有化合物与初始开发中可能被忽视的新治疗适应症相匹配。
Ignota Labs等初创公司正在使用人工智能挖掘公共和专有数据集以寻找此类匹配，目标是将药物重新定位的时间缩短至不到两年，成本降至100万美元以下。
投资与监管动力
人工智能药物发现领域在2024年吸引了33亿美元的风险投资，且没有放缓迹象。主要交易包括Generate:Biomedicines与诺华（Novartis）的10亿美元合作，以及Isomorphic Labs为将AlphaFold整合到药物设计中而获得的6亿多美元扩展资金。
这种快速增长和行业采用的增加促使监管机构制定框架，以确保在药物开发中安全有效地使用人工智能。反映这一趋势，2025年，美国食品药品监督管理局（FDA）发布了关于使用人工智能支持药物和生物制品监管决策的草案指南，引入了基于风险的模型可信度框架，强调透明度、验证和数据治理。
前方挑战
人工智能的潜力伴随着一些注意事项。模型的可靠性仅与其训练数据的质量和多样性相当，这些数据集中的偏差可能导致误导性或不准确的结果，特别是在代表性不足的人群或罕见疾病中。知识产权争议、可解释性和数据隐私问题仍未解决。
尽管人工智能加速了工作流程，但人类专业知识仍然居于核心地位。正如麻省理工学院（Massachusetts Institute of Technology）的一位研究人员所指出的，人工智能是"合作者，而非替代者"——科学家仍然主导假设生成、候选药物评估和战略决策。
通往2030年的道路
到本十年末，专家们预计多模态生物医学数据训练的基础模型、自主人工智能实验室代理以及持续的设计-测试循环将得到更广泛的应用，从而大大加速发现过程。这些进步将需要强大的监管框架、更好的数据基础设施以及精通生物学和机器学习的跨学科人才新一代。
ISM001-055等早期临床成功提供了概念验证，也预示着从试错式药理学到理性、数据驱动医学的转变。这项技术有望从根本上重塑新药的发现、开发和交付方式。
常见问题
(由人工智能辅助生成)
人工智能在药物发现中的当前市场规模和预期增长是多少？
全球药物发现领域的人工智能市场在2023年估值为16亿美元，预计到2032年将增长至91亿美元，反映出约**21%**的年复合增长率。
人工智能在药物发现中的关键应用有哪些？
- **靶点发现与验证：**整合基因组学、蛋白质组学和临床数据，发现新的疾病靶点。
- ***从头药物设计：**使用生成式人工智能创建具有优化特性的新分子。
- **生物标志物发现：**应用深度学习识别预测性分子特征。
- **临床试验优化：**改善患者选择、模拟结果并整合真实世界数据。
- **药物重新定位：**将现有分子与新的治疗适应症相匹配。
已取得哪些显著突破？
- **AlphaFold 3（深度思维）：**提供高精度蛋白质结构预测。
- **ISM001-055（英矽智能）：**一种人工智能发现的纤维化候选药物，在不到18个月内进入人体试验（《自然·生物技术》）。
- **麻省理工学院贾米尔诊所（MIT Jameel Clinic）抗生素发现：**识别出可规避传统筛选方法的新型化合物。
有多少投资正流入药物发现的人工智能领域？
2024年，全球风险投资达到33亿美元。值得注意的交易包括：
- **Generate:Biomedicines与诺华：**10亿美元合作（2024年）。
- **Isomorphic Labs：**为将AlphaFold整合到药物设计中而获得6亿多美元。
最新的监管发展是什么？
2025年，美国FDA发布药物开发中人工智能使用的草案指南，重点关注：
- 模型验证
- 透明度
- 数据治理
该领域面临哪些挑战？
- 数据偏差与质量限制
- 与人工智能生成分子相关的知识产权(IP)和法律问题
- 需要可解释性和人类监督，以确保安全、合乎伦理的应用
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