美国食品药品监督管理局(FDA)已正式同意即将开展的普瑞沃塞格托(privosegtor)治疗视神经炎患者3期临床试验的设计和计划分析方案，若试验成功，该方案将可支持未来寻求该疗法获批的申请。
视神经炎是指连接眼睛和大脑的视神经发生炎症，是多发性硬化症(MS)患者常见的视力问题，可能导致永久性视力问题或视力丧失。
PIONEER-1试验将在包括多发性硬化症患者和非多发性硬化症患者在内的广泛人群中评估该疗法的安全性和有效性。这是Oculis公司计划开展的两项注册试验中的第一项，旨在支持普瑞沃塞格托针对视神经炎的潜在审批申请。
这项特殊方案评估(SPA)协议是在美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局(EMA)近期分别授予普瑞沃塞格托加速开发和审评资格之后达成的。
"FDA对PIONEER-1试验的SPA协议，继FDA和EMA授予的突破性疗法和PRIME资格认定之后，明确了我们向[监管提交]的路径，并验证了我们的科学方法，"Oculis公司首席执行官Riad Sherif博士在公司新闻稿中表示。
视神经炎是多发性硬化症最常见的视力问题之一，高达70%的患者在疾病过程中会经历视神经炎。它可能导致从视力模糊到完全失明的各种问题。
普瑞沃塞格托(前称OCS-05)是一种实验性小分子药物，旨在保护神经细胞并维持急性视神经炎患者的视力。该疗法被认为作用于与神经细胞发育、存活和修复相关的通路。
在已完成的2期ACUITY试验(NCT04762017)中，该试验招募了急性视神经炎患者，普瑞沃塞格托联合类固醇治疗改善了视觉功能和眼部健康指标，同时总体耐受性良好。
"普瑞沃塞格托在视神经炎治疗中展现出令人信服的结果，不仅改善了视觉功能，还通过积极的解剖学和生物学指标证明了神经细胞的保存效果，"Oculis公司神经眼科首席医学顾问、Mount Sinai医院Icahn医学院教授Mark Kupersmith博士表示。
基于积极的2期试验结果，Oculis公司已将普瑞沃塞格托推进至其PIONEER注册项目。该项目包括两项针对视神经炎的注册试验和一项针对非动脉炎性前部缺血性视神经病变(NAION)的试验。
PIONEER-1和PIONEER-2旨在支持视神经炎的审批申请。第三项试验PIONEER-3将评估该疗法在NAION中的效果，这是一种因血流减少导致视神经受损的疾病。
PIONEER-1将招募18至50岁、经历单眼急性视神经炎首次发作且能在症状出现后12天内开始治疗的成年人。参与者将被随机分配接受普瑞沃塞格托或安慰剂，两者均与标准皮质类固醇治疗联合使用。
治疗将连续进行五天，每天一次。在每次就诊时，参与者将首先接受甲泼尼龙(methylprednisolone)——一种常用于急性视神经炎的皮质类固醇，随后接受普瑞沃塞格托或安慰剂的输注。之后，他们将被随访约一年。
主要目标是确定在低对比度字母视力测试中，三个月后有多少患者视力至少提高15个字母。该测试测量一个人阅读白色背景上浅灰色字母的能力。
研究人员还将评估该疗法在一年内的安全性和耐受性。
"我期待继续与Oculis合作，进一步推进这一有前景的候选药物进入后期临床开发，"Kupersmith表示。
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