科学家发现如何逆转1型糖尿病

Scientists find how to reverse type 1 diabetes

由多伦多大学研究人员领导的一项突破性临床试验表明，一种名为zimislecel的新型干细胞疗法能够恢复1型糖尿病患者的胰岛素生产，并防止血糖水平危险下降。在接受治疗的一年内，参与者能够再次自行生产胰岛素，其中一些人甚至完全摆脱了对胰岛素注射的依赖。

1型糖尿病是一种影响全球超过800万人的终身疾病。它发生在免疫系统摧毁胰腺中生产胰岛素的β细胞时。失去这些细胞后，身体无法调节血糖水平，患者必须定期注射胰岛素以避免严重的、甚至可能致命的并发症。

即使借助现代工具如连续血糖监测仪和胰岛素泵，大多数1型糖尿病患者仍然难以将血糖控制在健康范围内。最严重的问题之一是严重的低血糖症——即血糖水平过低。一些患者失去了感知低血糖预警信号的能力，这使得问题更加危险。

医生尝试通过胰岛或全胰腺移植来替代丢失的β细胞。这些方法可以帮助恢复自然胰岛素生产，但它们依赖于供体器官，而供体器官供应有限。此外，许多接受移植的患者需要多次手术才能获得部分胰岛素独立性。

这就是为什么zimislecel被认为是一项重大突破。这种疗法不依赖供体，而是使用实验室培养的、源自干细胞的胰岛细胞。这项最近发表在《新英格兰医学杂志》上的研究测试了这些实验室培养的细胞是否可以安全地注入患者体内，并开始像人体自身的胰岛素生产细胞一样工作。

早期试验包括14名1型糖尿病成年患者，他们都经历过多次严重低血糖发作，并且对低血糖的感知能力受损。每位患者均接受了一次性zimislecel输注，输注到肝脏的一条大血管——门静脉中。该治疗在北美和欧洲的多个医疗中心进行了密切监测。

结果令人瞩目。在接受完整剂量治疗的12名参与者中，所有人在第一年内均未发生严重低血糖事件。他们的血糖控制也有所改善，平均HbA1c（衡量长期血糖水平的指标）降至7%以下，这是糖尿病管理的推荐目标。

他们的血糖水平超过70%的时间保持在健康范围内。最重要的是，12人中有10人实现了胰岛素独立——不再需要注射胰岛素来管理病情。另外两人所需的胰岛素量也比之前大幅减少。

与其他新疗法一样，安全性被严密监控。最常见的严重副作用是中性粒细胞减少症（白细胞数量下降），有三名参与者出现此症状。

遗憾的是，两名参与者在研究期间去世：一名因脑部感染（与研究协议外的类固醇使用相关），另一名因既有的脑部状况恶化。这些事件被认为与zimislecel治疗本身无关。

研究人员相信，这是寻找可靠、长期治疗1型糖尿病的重要一步。单次输注的干细胞衍生胰岛显示出替代终身胰岛素治疗的潜力，并减少了对稀缺供体器官的依赖。与传统移植不同，zimislecel可能为更多患者提供可扩展的解决方案。

然而，专家提醒，这是一项没有对照组的小型试验，仍需进一步研究。参与者经过精心挑选，结果可能不适用于所有1型糖尿病患者。目前，更大规模、更详细的研究正在进行中，以验证这些发现并评估长期效果。

尽管如此，对于糖尿病社区的许多人来说，这项研究带来了新的希望。一个无需持续监测、注射和担心低血糖的未来，或许比以往任何时候都更接近现实。

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