我们重点介绍了2025年下半年即将发生的7项具有重大影响的监管决策。
尽管2025年上半年在糖尿病、HIV预防和罕见病领域已取得了一系列显著批准，但创新的步伐并未放缓。然而，在公共卫生领域，许多人仍然面临不确定性：持续的健康差距、紧张的医疗系统以及获取医疗服务的问题仍然是亟待解决的挑战。在此复杂的背景下，2025年下半年将迎来几个关键的FDA决策，这些决策可能会对数百万人的医疗产生深远影响。
从针对罕见肾脏和呼吸系统疾病的潜在首创新药，到针对纤维肌痛、更年期症状和心力衰竭的新疗法，这些即将发布的审批结果涵盖了多个存在重大未满足需求的治疗领域。无论是提供慢性疼痛的非阿片类解决方案、改变疾病的自免及肾病疗法，还是扩展心血管护理工具，每一个决定都有可能重新定义护理标准并改善患者预后。
以下列出了按PDUFA日期排序的7项FDA决策，这些决策因其潜在的公共卫生产生影响以及所审查疗法的历史性意义而被选中。以下是2025年下半年值得关注的内容——以及为什么这些批准可能为未来患者护理奠定基调。
2025年下半年值得关注的7个FDA决策
1. Elinzanetant
PDUFA日期： 2025年7月26日
适应症： 更年期血管舒缩症状
公司： 拜耳（Bayer）
概述：
拜耳提交的Elinzanetant新药申请（NDA）已被FDA接受，支持数据来自OASIS 1-3三期试验，显示热潮红频率和严重程度显著降低。Elinzanetant是一种双重NK-1/3受体拮抗剂，也是该类别首个进入晚期开发阶段的药物，为中重度血管舒缩症状提供了非激素治疗选择。如果获批，它可能彻底改变更年期护理，为数百万寻求替代激素疗法的患者提供新选择。
2. Pegcetacoplan
PDUFA日期： 2025年7月28日
适应症： C3肾小球病和IC-MPGN
公司： Apellis Pharmaceuticals
概述：
2025年7月28日，FDA将决定Pegcetacoplan（商品名Empaveli）是否可用于治疗C3肾小球病和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎。三期临床试验VALIANT数据显示，蛋白尿减少68%，肾功能稳定，且C3c染色显著清除，各患者群体均受益一致。如果获批，这将是这些罕见进行性肾病的首个改变疾病进程的疗法，这些疾病具有高风险导致肾衰竭。
3. Brensocatib
PDUFA日期： 2025年8月12日
适应症： 非囊性纤维化支气管扩张
公司： Insmed
概述：
2025年8月12日，FDA将决定Brensocatib是否可用于治疗非囊性纤维化支气管扩张。三期ASPEN试验达到主要终点，结果显示两种剂量组均能在52周内显著减少肺部恶化。Brensocatib是一种DPP1抑制剂，将成为这一慢性进行性呼吸系统疾病的首个批准疗法，可能为成千上万名患者带来变革。该疗法还显著延长了首次恶化的间隔时间，并减缓了肺功能下降。
4. TNX-102 SL
PDUFA日期： 2025年8月15日
适应症： 纤维肌痛
公司： Tonix Pharmaceuticals
概述：
Tonix Pharmaceuticals的TNX-102 SL（环苯扎林盐酸盐舌下片）新药申请已被FDA接受，RELIEF和RESILIENT三期试验显示，与安慰剂相比，每日疼痛显著减轻（P = .010和P = .00005）。如果获批，TNX-102 SL将成为15年来首个新型纤维肌痛药物，填补了一项重要的未满足需求，为患者提供一种针对非恢复性睡眠的非阿片类治疗选择。FDA已授予快速通道资格，预计很快会公布PDUFA日期。
5. Obinutuzumab
PDUFA日期： 2025年10月31日
适应症： 狼疮性肾炎
公司： 罗氏（Roche）
概述：
2025年10月，FDA预计将决定Obinutuzumab（商品名Gazyva）是否可用于治疗狼疮性肾炎。三期REGENCY试验数据显示，46.4%的患者实现了完全肾反应，而标准疗法组仅为33.1%（P=0.0232）。Obinutuzumab通过靶向CD20阳性B细胞控制疾病活动，保护肾功能并延缓终末期疾病的进展。如果获批，它将为这种影响年轻人的严重自身免疫性疾病提供更多治疗选择。
6. Finerenone
PDUFA日期： 2025年第三季度
适应症： 左室射血分数≥40%的心力衰竭（HFmrEF/HFpEF）
公司： 拜耳（Bayer）
概述：
2025年3月17日，拜耳宣布FDA已接受其Finerenone（商品名KERENDIA）的补充新药申请（sNDA），用于治疗轻度射血分数降低或保留的成人心力衰竭患者（LVEF ≥40%），并授予优先审查资格。该申请基于三期FINEARTS-HF试验，结果显示与安慰剂相比，心血管死亡和总心衰事件的综合终点显著降低了16%（P = .007），两组之间的严重不良事件发生率相当。如果获批，这将是首个非甾体类盐皮质激素受体拮抗剂疗法，为大量HFmrEF/HFpEF患者提供急需的治疗选择，解决高死亡率和住院率问题。
7. Aficamten
PDUFA日期： 2025年12月26日
适应症： 梗阻性肥厚型心肌病
公司： Cytokinetics
概述：
2025年12月26日，FDA将决定Aficamten是否可用于治疗梗阻性肥厚型心肌病。三期SEQUOIA-HCM试验显示，峰值摄氧量提高了1.74 mL/kg/min（P=0.000002），并在10个次要终点上取得了显著进展。Aficamten是一种下一代心脏肌球蛋白抑制剂，可能为这一年轻成人中心力衰竭和猝死的主要原因提供更多治疗选择。该疗法表现出一致的疗效和良好的安全性。
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