哥伦布，俄亥俄州，2025年9月2日--(美国商业资讯)--Neucore Bio公司宣布获得美国国立卫生研究院（NIH）下属转化科学促进中心（NCATS）授予的35万美元STTR I期资助，用于评估其靶向外泌体平台通过RNA疗法治疗1A型腓骨肌萎缩症（CMT1A）的技术可行性。
CMT1A是一种由施万细胞（SCs）中周围髓鞘蛋白22（PMP22）基因重复突变导致的渐进性遗传性神经肌肉疾病。目前尚无获批疗法能解决该基因缺陷。尽管RNA分子在早期研究中表现出对PMP22基因的沉默效果，但病毒载体的局限性促使科研界探索非病毒替代方案。作为细胞间通讯天然载体的工程化细胞外囊泡（eEV），因其生物相容性、穿越生物屏障能力和低免疫原性，成为靶向施万细胞递送遗传物质的前沿技术。
"获得NIH资助验证了我们工程化外泌体平台在靶向特定细胞领域的突破潜力。"Neucore研发总监西尔维娅·杜阿尔特-圣米格尔（Silvia Duarte-Sanmiguel）博士表示，"与俄亥俄州立大学基因治疗研究所的合作至关重要，该机构在基因疗法临床转化方面具有深厚积累。我们的FiXE™平台已在早期研究中展现系统性靶向施万细胞的能力。"
该研究将优化eEV递送调控PMP22过表达的微小RNA构建体，并通过施万细胞共培养实验验证靶向效率。俄亥俄州立大学生物医学工程与神经外科副教授、Neucore科学联合创始人纳塔利娅·希古塔-卡斯托（Natalia Higuita-Castro）博士指出："eEV作为新一代非病毒载体，能递送大分子遗传物质且适合慢性病长期给药，为CMT1A治疗带来新希望。"
Neucore Bio是一家专注于工程化外泌体开发的初创企业，其专利平台通过成纤维细胞编程和外泌体天然信号通路，研发基因药物和皮肤抗衰产品。公司已获得俄亥俄州立大学外泌体技术授权，总部位于哥伦布。
本研究受NIH转化科学促进中心R41TR005758号资助，内容仅代表作者观点。
媒体联系：
凯莉·霍茨（Kellie Hotz）
khotz@neucorebio.com
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