NanoViricides设计II期MPox Ia型临床试验方案，使用新型药物NV-387治疗MPox疾病

NanoViricides designs trial protocol for phase II MPox Clade Ia with a novel drug NV-387 for treating MPox disease

NanoViricides公司是一家公开上市、处于临床阶段的全球领先企业，专注于开发基于“宿主模拟”纳米医学技术的广谱抗病毒药物，这些药物不会被病毒逃逸。该公司宣布，其针对MPox病毒Ia和Ib型感染及疾病的治疗性自适应临床试验方案设计已接近完成。

该自适应临床试验旨在通过一个紧凑的临床研究，提供三个关键方面的信息：患者中的安全有效给药方案、药物的安全性和耐受性，以及药物的抗病毒有效性。

整个临床试验计划招募约80名患者。公司总裁兼执行董事长Anil R. Diwan博士表示：“这是提交临床试验申请并启动临床试验的重要里程碑。我们的合同研究组织（CRO）和主要研究者设计了一个既节约又高效的方案，能够提供理解NV-387治疗MPox疾病安全性和有效性所需的所有信息。”

目前尚无经批准的、对治疗MPox疾病真正有效的药物。如果NV-387显示出有效性，它将成为首个在人体临床试验中对正痘病毒显示出疗效的药物。

如果该药物在II期临床试验中被证明有效，公司将继续在FDA的IND框架下推进NV-387用于治疗正痘病毒感染的研究，以满足监管审批所需数据，用于治疗MPox及天花适应症。公司计划在美国之外，也寻求非洲地区的监管批准，预计非洲地区的批准将早于美国，并进一步寻求在欧盟及其他国家和地区的批准。

MPox在美国被认定为孤儿病，NV-387治疗MPox有资格获得美国FDA的孤儿药认定及相关优惠待遇。

天花是美国及全球关注的生物恐怖主义威胁之一，也代表了公司重要的商业机会。根据SIGA公司向美国证券交易委员会提交的年度报告，截至2024年12月31日，SIGA公司仅向美国政府销售Tecovirimat的收入就已超过6亿美元。

这项自适应、随机、对照标准治疗（SOC）的临床试验将分为两个阶段进行：

在IIa期阶段，将比较每日两次、连续六天口服NV-387与医院标准治疗（SOC）的效果。患者将在医院隔离，并每日评估药物的安全性和耐受性参数，以及MPox疾病的临床评估参数。此外，每三天将进行一次实验室评估，包括血液生化、全血细胞计数（CBC）、细胞因子、尿液分析、心电图（ECG）、必要时的X光检查以及病毒学检测。基于结果，主要研究者将决定是否可以延长药物治疗时间以提高疗效。如可行，患者将继续接受相同剂量的药物治疗六天，并进行相同的评估。患者将被随访直至MPox疾病完全缓解。

IIa期将设置两个组：10名接受NV-387加标准治疗的新治疗组患者，和10名仅接受标准治疗的对照组患者。IIb期的给药方案将根据IIa期的结果确定。

在IIb期阶段，临床试验将以2:1的比例随机分配患者，约40名患者进入新治疗组，20名患者进入标准治疗组。评估方式将与IIa期相似，但将更加关注在IIa期中发现的有关安全性、耐受性和疗效的具体问题。

IIa期将在刚果民主共和国（DRC）的一个地点进行。IIb期可能扩展至包括DRC在内的其他地点，以及非洲地区其他正经历严重MPox疫情爆发的国家。

II期临床试验将采用“NV-387口服软糖”剂型。这是一种软固体剂型，设计为在口腔中黏附并随时间自然溶解，无需吞咽固体药片或胶囊。这对于MPox患者尤为重要，因为MPox会在黏膜表面引起病变，使吞咽变得疼痛且困难。虽然MPox最显著的症状是皮肤上的疼痛性皮疹，但其本质上是一种比皮肤皮疹严重得多的疾病。

目前，Tecovirimat和Brincidofovir两种药物是基于美国FDA的“动物规则”（Animal Rule）获得批准的，即仅通过动物感染和治疗研究来证明其有效性，并辅以人体安全性和耐受性临床试验。

Tecovirimat在MPox治疗的临床试验中未能显示出优于标准治疗的效果。Brincidofovir则因前三名患者出现药物诱导的肝损伤而中止了MPox临床试验。尽管如此，Brincidofovir近期在由美国疾病控制与预防中心（CDC）领导的国际联盟下被重新启动，首个患者于2025年1月左右在“MOSA”临床试验中接受治疗。

显然，MPox I型毒株可能在美国引发潜在疫情的风险不容忽视，因此，拥有一个有效的药物至关重要。

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