关于本研究专题
投稿截止日期
- 稿件摘要提交截止日期：2026年3月31日｜全文提交截止日期：2026年9月30日
- 本研究专题目前接受投稿。
背景
工程化基因组编辑器正在变革精准医疗，但其临床应用效果高度依赖递送系统：如何将编辑载荷安全、精准地递送至目标细胞，在正确时间给予合适剂量。外泌体与合成纳米粒子已成为核酸酶、碱基/先导编辑器及RNA引导系统的核心递送载体，具备可调控的生物分布特性、免疫逃逸能力及模块化载荷装载优势。本研究专题邀请跨学科研究者共同推进外泌体与纳米粒子介导的基因组编辑器递送技术，以实现高效、特异且临床可转化的治疗方案。
近期进展涵盖内源性外泌体生物发生工程、配体或适配体引导的组织趋向性，以及融合生物隐身特性与材料可控性的杂交仿生囊泡。在脂质体、聚合物及无机纳米粒子领域，同步突破提升了内涵体逃逸效率、细胞内转运能力及多重载荷共递送技术（例如Cas蛋白、sgRNA、供体DNA或mRNA）。尽管发展势头强劲，关键挑战依然存在：规模化可重复制造、批次间一致性、先天与适应性免疫规避、脱靶编辑与生物分布最小化，以及在难治组织中实现持久靶向活性。
我们欢迎涵盖以下主题的各类稿件：
- 载体工程与靶向：外泌体表面展示技术、器官/组织趋向性、疾病微环境靶向、杂交囊泡、配体或抗体引导的纳米粒子。
- 载荷策略：核糖核蛋白复合物（RNPs）与mRNA/saRNA对比、碱基/先导编辑器、Cas变体及PAM灵活工具、多载荷共包装、刺激响应型或逻辑门控释放机制。
- 生物屏障与机制：内涵体逃逸、核转运、细胞内转运、免疫感知、网状内皮系统清除、黏液/细胞外基质穿透。
- 安全性与特异性：脱靶效应降低、瞬时与持续表达平衡、免疫原性分析、基因毒性评估、整合风险及缓解框架。
- 制造与分析：外泌体规模化生物制造与纯化、符合GMP标准的纳米粒子合成、效价与身份检测、实时质量控制、稳定性和货架期。
- 体内性能：药代动力学/药效动力学、生物分布图谱、剂量-响应关系、重复给药、临床前模型及早期临床研究中组织与细胞类型选择性。
- 疾病应用：肿瘤学（肿瘤与基质靶向编辑）、心血管疾病、神经退行性疾病与中枢神经系统递送、代谢与肌肉疾病、眼科与肝病适应症，以及离体/原位策略。
- 计算与人工智能：载体与载荷优化的设计-构建-测试循环、靶向/逃逸预测模型、靶向/脱靶结果的多组学读出。
我们尤其鼓励探讨伦理、监管及转化考量，包括标准化检测方法、报告指南、首次人体试验的风险-收益框架，以及促进全领域学习的数据共享与可重复性实践。
文章类型与费用
本研究专题接受以下文章类型：
- 简明研究报告
- 编者按
- FAIR²数据
- 一般评论
- 假设与理论
- 方法学
- 简明综述
- 观点
- 原创研究
- 视角
- 政策与实践综述
- 政策简报
- 综述
- 系统性综述
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关键词：外泌体治疗、CRISPR递送、细胞外囊泡、脂质纳米粒子、安全性与免疫原性
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