Monte Rosa Therapeutics公司（纳斯达克代码：GLUE）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发基于新型分子胶降解剂（MGD）的药物。该公司今日宣布，其突破性研究成果已登上了《科学》杂志封面。这篇题为《挖掘CRBN靶标空间重新定义分子胶诱导的新底物识别规则》的研究文章详细描述了Monte Rosa专有的人工智能（AI）和机器学习（ML）引擎如何揭示出大量可能被基于cereblon（CRBN）降解的人类蛋白质，涵盖多种蛋白质结构域和类别。这些发现极大地扩展了MGD药物研发的可操作靶标空间。
Monte Rosa首席科学官Sharon Townson博士表示：“这项发表在《科学》封面的里程碑式研究加速了我们为历史上的顽固靶标开发首创新药的能力，验证了我们的QuEEN™发现引擎在创造新一代分子胶降解剂药物方面的强大能力。我们已经在利用这些见解推进我们不断增长的差异化MGD管线和未来有可能改变患者生活的药物。”
Monte Rosa首席数据与信息官John Castle博士补充道：“我们在MGD发现方面的前沿方法结合了内部数据集和几何深度学习，以表征蛋白质表面。我们发现了蛋白质靶标、小分子和E3连接酶（如cereblon）之间的新作用规则，并正在通过我们的专有QuEEN发现引擎积极利用这些规则，理性设计出极其选择性的降解剂疗法。这项工作不仅突显了cereblon的灵活性，还展示了我们设计针对此前无法触及的疾病相关蛋白质的MGD的能力。”
Monte Rosa的QuEEN发现引擎使用定制的AI/ML算法以前所未有的规模分析蛋白质表面，识别出之前未被认识的能够招募cereblon进行靶向蛋白质降解的表面特征。这些新颖的表面特性大大扩展了MGD的应用范围，并重新定义了分子胶诱导靶标结合的要求。该论文还详细介绍了Monte Rosa专有的AI和ML方法，这些方法结合了几何深度学习来编码蛋白质表面片段，并在整个蛋白质组中投射几何特征，以识别可以介导蛋白质-蛋白质相互作用的互补结构。分析成功识别出了适合Monte Rosa药物发现方法的新蛋白质靶标，涵盖了100多个靶标类别，其中许多目前被认为无法被小分子结合。这些发现显著拓宽了Monte Rosa在免疫学、炎症和肿瘤学等领域的潜在治疗范围，该公司目前正在进行相关临床项目。
关于Monte Rosa
Monte Rosa Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于为患有严重疾病的患者开发高度选择性的分子胶降解剂（MGD）药物，涉及肿瘤学、自身免疫和炎症性疾病等领域。MGD是一类小分子蛋白降解剂，具有治疗其他模式（包括其他降解剂）无法应对的多种疾病潜力。Monte Rosa的QuEEN™（定量与工程化新底物消除）发现引擎结合了AI引导的化学、多样化的化合物库、结构生物学和蛋白质组学，以理性设计出具有空前选择性的MGD。Monte Rosa已建立了行业内领先的MGD管线，涵盖自身免疫和炎症性疾病、肿瘤学及其他领域。Monte Rosa与诺华达成了一项全球许可协议，用于推进VAV1导向的分子胶降解剂，并与罗氏建立了战略合作伙伴关系，以发现和开发针对癌症和神经系统疾病中先前被认为“不可成药”靶标的MGD。欲了解更多信息，请访问www.monterosatx.com。
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