百时美施贵宝(BMS)已同意以15亿美元收购CAR-T专家Orbital Therapeutics公司,为其药物产品线增添多项基于RNA的疗法。
BMS将以全现金方式收购私营生物技术公司Orbital Therapeutics,该公司正在开发体内免疫疗法,通过重新编程T细胞来识别和攻击自身反应性B细胞。
Orbital Therapeutics目前没有任何项目进入临床试验阶段,但其主打产品OTX-201正处于新药临床试验申请(IND)前研究阶段。OTX-201包含一种环状RNA,编码针对CD19的CAR用于体内表达,通过靶向脂质纳米颗粒(LNPs)递送。该药物的临床评估预计将于2026年上半年进行。
Orbital Therapeutics表示,该资产正致力于开发用于"B细胞驱动的自身免疫性疾病"的疗法。B细胞驱动的自身免疫性疾病涵盖风湿病学、神经病学和皮肤病学等多个治疗领域的40多种疾病适应症。
BMS首席研究官罗伯特·普伦格表示:"体内CAR-T代表了一种新型治疗方法,可能重新定义我们治疗自身免疫性疾病的方式。"
普伦格补充道:"此次收购加强了我们强大的细胞治疗研究平台,并提供了一个机会来推进一种潜在的最佳疗法,该疗法旨在耗竭自身反应性B细胞并重置免疫系统。我们对这一疗法为等待更好选择的自身免疫疾病患者带来的前景感到兴奋。"
采用体内方法的平台——即患者自身的身体作为CAR-T细胞的制造者——正逐渐超过体外同类产品。体内CAR-T细胞疗法更适合难以直接接触的器官,并且具有降低成本和简化制造过程的优势。例如,GlobalData的分析师预测,尽管存在安全问题,这类疗法未来可能会取代体外疗法。
此外,作为收购的一部分,BMS还将收购Orbital Therapeutics的专有RNA平台。据Orbital Therapeutics称,该平台为开发抗癌疗法、RNA疫苗和蛋白质治疗药物提供了框架。
BMS细胞治疗组织总裁莱内尔·霍赫表示:"我们处于独特的位置,可以评估多种不同的平台方法来诱导自身免疫疾病中的免疫重置,并继续在临床开发中优化体内技术。"
BMS目前已经拥有两种获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准的体外CAR-T疗法——用于特定B细胞淋巴omas的瑞基奥仑赛(Breyanzi, lisocabtagene maraleucel)和用于多发性骨髓瘤治疗的艾基仑赛(Abecma, idecabtagene vicleucel)。
BMS对Orbital的收购正值细胞和基因治疗行业不确定时期。日本大型制药公司武田制药(Takeda)已终止其细胞治疗项目,转而决定专注于抗体药物偶联物(ADCs)、生物制剂和小分子药物。
与此同时,Vor Bio转向了利润丰厚的自身免疫领域,终止了其先进治疗管线。
然而,CAR-T一直是该行业的一盏明灯。艾伯维(AbbVie)和阿斯利康(AstraZeneca)均已为此投入巨额资金,分别于2025年3月和7月以21亿美元和高达10亿美元的价格收购了Capstan Therapeutics和EsoBiotec。
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