Longeveron Inc.（纳斯达克代码：LGVN），一家处于临床阶段的再生医学生物技术公司，致力于开发针对危及生命和与衰老相关的慢性疾病的细胞疗法，今天宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其干细胞疗法laromestrocel用于治疗儿童扩张型心肌病（DCM）的研究性新药（IND）申请。此次获批的IND申请允许该项目直接进入单一的2期关键注册临床试验。
“我们很高兴能够推进laromestrocel在儿童扩张型心肌病治疗领域的临床开发。这是一种罕见的、进行性的、危及生命的疾病，目前尚无有效的治疗手段，”Longeveron首席医学官Nataliya Agafonova医学博士表示。“近40%的DCM患儿在确诊两年内需要心脏移植或死亡，这表明对这种儿童心血管疾病急需新的治疗方法。我们在DCM领域的开发项目强化了Longeveron致力于开发针对罕见疾病的创新干细胞疗法的承诺，尤其是在心血管疾病领域，我们相信laromestrocel具有显著改善患者生活质量的潜力。”
Laromestrocel是一种专有的、可扩展的、异体的、研究性细胞疗法，来源于间充质干细胞（MSCs），具有多种潜在的作用机制，可能产生抗炎和促血管再生反应，因此可能广泛应用于多种罕见病和与衰老相关的疾病。
“此次laromestrocel IND申请获得FDA批准，是儿童心血管疾病治疗领域的重要里程碑，”佛罗里达大学儿科副主任兼Powell基因治疗中心负责人Barry Byrne医学博士兼博士表示。“目前对DCM的治疗主要集中在控制症状、改善心脏功能和预防并发症，而不是针对病因进行治疗。许多在成人中已知有效的治疗药物在儿童中缺乏相应的证据。Longeveron的这种创新干细胞疗法，有可能通过干细胞修复受损心肌组织，为儿童心血管疾病的治疗带来突破性的进展。”
DCM是指心脏一个或多个腔室的肌肉变得扩大或拉伸（扩张）。为了补偿受影响的心腔，其他心腔必须更加努力地工作，也可能变得扩张和肥大。随着病情的发展，心脏逐渐变弱，泵血能力下降，可能导致充血性心力衰竭，使液体在肺部、肝脏、腹部和下肢积聚。大多数情况下，DCM的确切病因无法确定（特发性心肌病）。
DCM是儿童中最常见的心肌病类型。约50%至60%的儿童心肌病病例被诊断为扩张型。根据儿科心肌病登记系统，据报道，DCM在男孩中的发病率高于女孩。尽管所有年龄组都可能受到影响，但研究表明，DCM在婴儿（1岁前）中的发病率高于较大儿童。
关于Longeveron Inc.
Longeveron是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于开发再生医学产品以满足未满足的医疗需求。公司主导的研发产品是laromestrocel（Lomecel-B™），这是一种从年轻、健康成年供体骨髓中分离出的异体间充质干细胞（MSC）疗法。laromestrocel具有多种潜在作用机制，包括促血管生成、促再生、抗炎、促进组织修复和愈合等效果，具有广泛的疾病应用潜力。Longeveron目前正在推进三个管线适应症的开发：左心室发育不全综合征（HLHS）、阿尔茨海默病（AD）和衰老相关衰弱症。Laromestrocel的开发项目已获得五项重要的FDA认定：针对HLHS项目的孤儿药认定、快速通道认定和罕见儿科疾病认定；以及针对AD项目的再生医学先进疗法（RMAT）认定和快速通道认定。如需更多信息，请访问www.longeveron.com或关注Longeveron的LinkedIn、X（原Twitter）和Instagram页面。
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