尽管一种名为Ambroxol的止咳药在欧洲已被批准用于治疗呼吸系统疾病，并且具有长期的安全记录，包括高剂量使用和孕期使用，但该药物尚未在美国或加拿大获得任何用途的批准。
Ambroxol分子的球棍模型。图片来源：Marina Vladivostok / ChemSpider。
帕金森病痴呆会导致记忆力丧失、困惑、幻觉以及情绪变化。大约一半被诊断为帕金森病的患者会在十年内发展为痴呆，这对患者、家庭以及医疗系统都产生了深远影响。
“我们的目标是改变帕金森病痴呆的进程，”Parkwood Institute、St Joseph’s Health Care London以及Robarts研究所的认知神经学家Stephen Pasternak博士说道。“这项早期试验带来了希望，并为更大规模的研究提供了坚实的基础。”
这项为期12个月的临床试验涉及55名帕金森病痴呆患者。研究人员给一组参与者每日服用Ambroxol，而另一组则服用安慰剂。他们监测了参与者的记忆、精神症状以及与脑损伤相关的血液标志物GFAP。
据研究团队称，Ambroxol安全、耐受性良好，并在大脑中达到了治疗水平。服用安慰剂的组别精神症状恶化，而服用Ambroxol的组别症状保持稳定。带有高风险GBA1基因变异的参与者在服用Ambroxol后认知表现有所改善。安慰剂组的GFAP水平上升，而Ambroxol组保持稳定，这表明该药物可能具有潜在的大脑保护作用。
“目前针对帕金森病和痴呆的疗法只能缓解症状，无法阻止潜在疾病的进展，”Pasternak博士说道。“这些发现表明，Ambroxol可能保护大脑功能，尤其是对那些有遗传风险的人群。它为目前很少有治疗选择的情况提供了一条有前景的新治疗途径。”
Ambroxol支持一种关键酶——葡萄糖脑苷脂酶（GCase），该酶由GBA1基因产生。在帕金森病患者中，GCase水平通常较低。当这种酶不能正常工作时，废物会在脑细胞中积累，导致损伤。
“这项研究至关重要，因为帕金森病痴呆对患者及其家庭产生了深远的影响，”Pasternak博士说。“如果像Ambroxol这样的药物能够有所帮助，它可能会带来真正的希望并改善生活。”
研究结果发表在《JAMA神经学》杂志上。
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