西北大学的科学家使用一种新型化合物成功阻止了小鼠阿尔茨海默病的早期发展阶段——如果一切顺利,这将为开创一种突破性治疗方法奠定基础,使这种致残性疾病能够像高胆固醇一样得到控制。
根据该团队在《阿尔茨海默病与痴呆症:阿尔茨海默病协会杂志》上发表的新论文,研究人员发现了一种可导致阿尔茨海默病的未知脑蛋白亚型,并证明他们新研发的化合物NU-9能够攻击这种脑蛋白,阻止疾病发生——至少在小鼠实验中是如此。
西北大学化学教授、该论文合著者兼NU-9发明者理查德·西尔弗曼在大学声明中表示:“大多数人习惯于监测自己的胆固醇水平。如果你胆固醇高,并不意味着你很快会心脏病发作。但这是该服药降低胆固醇以预防未来心脏病的时候了。NU-9可能扮演类似角色。如果某人有提示阿尔茨海默病的生物标志物,他们可以在症状出现前开始服用NU-9。”
在这项特定实验中,研究团队选取了易患阿尔茨海默病但尚未发病的实验小鼠,连续60天给予口服NU-9剂量。他们特别关注NU-9对β-淀粉样蛋白寡聚体的影响,这种蛋白会与阿尔茨海默病症状同步在大脑中积累。
在仔细检查小鼠大脑后,科学家观察到NU-9基本降低了他们称之为ACU193+ AβOs的一种此前未知的β-淀粉样蛋白寡聚体亚型的存在。这种特定蛋白与阿尔茨海默病诊断前出现的脑部炎症相关。当研究团队将NU-9引入这些小鼠大脑时,他们发现NU-9抑制了这种毒性蛋白的存在,从而减轻了炎症。
西北大学神经科学教授、该论文首席研究员威廉·克莱因在大学声明中总结道:“这些结果令人震惊。”
他表示:“目前有几项针对阿尔茨海默病的早期诊断血液检测正在开发中。更好的早期诊断——结合一种能及时阻止疾病的药物——是我们的目标。”
科学家表示,下一步将实验并分析NU-9在阿尔茨海默病晚期阶段的有效性。
西尔弗曼最初发明了NU-9,这是一种技术名称为环己烷-1,3-二酮的合成化合物,旨在识别能够对抗神经疾病的化学物质。除了阿尔茨海默病外,NU-9还被证明对肌萎缩侧索硬化症(ALS)和可能的额颞叶变性有效,这三种疾病都涉及大脑中毒性蛋白的出现。
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