阅读本文，您将了解到：
- 现代青光眼治疗方法仅能维持患者现有视力水平，无法恢复视力。
- 一项新型一期临床试验正在使用基因疗法，该疗法可能逆转细胞老化过程，并有可能再生视神经。
- 这项全球首次的试验也伴随着风险——特别是癌细胞增殖的可能性。
随着我们年龄增长，我们的细胞也在老化。但一些科学家在思考，我们是否真的需要接受这种不可避免的熵增。
6月9日，总部位于波士顿的生物科技初创公司Life Biosciences（生命生物科学公司）对一名活体患者实施了全球首例旨在治疗视神经病变（向大脑传输所有视觉数据的视神经损伤/疾病）的基因疗法。该治疗专门针对最常见的青光眼类型——开角型青光眼（OAG），该疾病会导致眼睛排水系统堵塞并损害视神经。
这种名为ER-100的药物的一期临床试验针对三种基因——OCT4、SOX2和KLF4（OSK）——这些基因已知可以将成年细胞重编程为更像干细胞的状态。正如《自然》杂志所指出的，先前的动物研究已显示出部分成功，但这种技术充满危险。具体而言，该治疗伴随着癌细胞增殖的可能性。然而，尽管眼睛是一个极其重要的器官，但它对维持生命并非至关重要，这使其成为首次治疗的理想目标。
"我们的研究表明，衰老很大程度上是由表观遗传信息的丧失驱动的，而非不可逆的损伤，"哈佛医学院遗传学教授、Life Biosciences（生命生物科学公司）联合创始人大卫·辛克莱（David Sinclair）在一份新闻声明中表示。"这项临床研究代表了首次测试恢复这些信息是否能够改善人类疾病的机遇。"
早在2020年12月，辛克莱和他的团队在《自然》杂志上发表研究成果，表明在小鼠体内重编程某些细胞是可能的。这项工作建立在2016年加州索尔克生物研究所（Salk Institute for Biological Studies）先前探索的一种方法之上，该方法通过操控这些基因找到了减缓小鼠细胞衰老的方法。但这些治疗方法存在一个重大缺陷：如果这些基因以额外拷贝表达，或者表达时间过长，小鼠可能会产生肿瘤。
在2020年的那项研究中，辛克莱致力于开发一种更安全的方法，通过移除与肿瘤生长相关的其中一个基因，并使用病毒将所需基因直接运送到目标细胞。研究结束时提出的目标是有一天将该疗法引入人类，尽管当时的专家指出，该治疗可能需要经过重大改进才能被视为真正安全。
现在，世界即将见证这些改进是否奏效。
"我们的临床前研究表明，控制OSK表达可以重置与健康细胞功能相关的表观遗传模式，改善组织功能，并在动物模型中恢复视觉功能，"Life Biosciences（生命生物科学公司）首席科学官莎伦·罗森兹威格-利普森（Sharon Rosenzweig‑Lipson）在一份新闻声明中表示。"将ER‑100推进临床是将表观遗传恢复转化为治疗年龄相关疾病的新一类药物的重要一步。"
当今的现代青光眼治疗方法无法为数百万受此疾病困扰的成年人恢复——甚至改善——视力。但如果科学家能够找到逆转细胞时钟的方法，这种情况可能将不复存在。
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