拍照时？你可能习惯将朋友的脸置于镜头中央并清晰对焦。高速公路上驾驶？双眼自然紧盯前方。但对于数百万年龄相关性黄斑变性患者而言，这至关重要的中央视野却模糊得无法辨认。现有疗法仅能延缓病情发展或辅助改善视力，但模糊症状通常会持续恶化。
近期一项基于干细胞移植的临床试验发现，该疗法可能安全地逆转视网膜核心区域——即负责直接视野的辛勤工作的黄斑——所累积的损伤。这是该特定干细胞疗法首次在人体中接受测试，作为1/2a期临床试验，研究重点聚焦于安全性和有效性验证。相较于现有疗法的确切疗效需待3期试验结束方能确定，但初步积极结果已推动试验进入下一阶段。
此前实验室测试显示移植过程安全性达标：移植的干细胞成功维持视网膜特性，且未观察到肿瘤或毒性反应。研究人员从18名潜在合格患者中筛选出6名71至86岁志愿者，均被确诊为干性年龄相关性黄斑变性（占所有黄斑变性病例约80%的最常见类型）。其中三名参与者视力普遍更差，斯内伦视力表检测结果介于20/200至20/800之间（最佳情况下仅能看清视力表最大首字母）；另三名结果在20/70至20/200区间。
与较少见且进展迅猛的"湿性"黄斑变性不同，"干性"类型因脂肪和蛋白质微小沉积物破坏支撑眼部感光组织的视网膜色素上皮细胞而引发渐进性视力丧失。该疗法通过手术移植源自眼库的干细胞，这些细胞可生成新型视网膜色素上皮细胞。每位试验参与者均通过单次注射接受5万单位相对低剂量的视网膜色素上皮干细胞，细胞被植入患者视力受损最严重眼睛的视网膜上方颞侧黄斑区域。
试验最终证实治疗安全性良好，未出现干细胞移植偶发的免疫问题或肿瘤。虽存在此类眼科手术常见的若干典型并发症，但干细胞本身未引发任何不良事件。更重要的是，所有患者接受移植的眼睛视力均出现改善，而对照眼无此现象，表明干细胞正发挥科学家预期作用。治疗一年后，视力最差的三名参与者平均能在视力表上多识别21个字母。
"尽管安全数据令人满意，但令人振奋的是患者视力同步提升，"密歇根大学医学院医师科学家兼眼科专家拉杰什·拉奥表示，"我们惊讶于接受成人干细胞衍生视网膜色素上皮移植的重症患者视力改善幅度。此类晚期干性年龄相关性黄斑变性患者从未出现过如此显著的视力提升。"
试验现正持续监测接受更高剂量（15万及25万单位）的患者。若这些剂量同样被确认安全，将有助于确定拉奥团队能否扩大人体试验规模。相关研究已发表于《细胞·干细胞》期刊。
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