如果不仅能延缓衰老,而是真正逆转衰老呢?一些科学家正在做这件事。一项临床试验正在测试一种基因治疗方法是否能让老化的细胞表现得像年轻细胞。
目前,该试验专注于逆转眼部的细胞衰老。但如果成功,它可能会为减缓身体其他部位衰老开辟新的可能。以下是目前我们所了解的情况,以及未来的发展方向。
科学家如何让细胞重获年轻?
让我们深入技术细节。生物技术公司Life Biosciences的科学家们正在研究一种名为ER-100的实验性药物的安全性和潜在副作用。该药物旨在治疗两种与衰老相关的眼部疾病:开角型青光眼(OAG)和非动脉炎性前部缺血性视神经病变(NAION)。
虽然这些疾病并非仅限于老年人,但40岁以上人群患青光眼的风险更高。50岁以上人群也更容易发生类似NAION的视神经损伤。这两种疾病都可能导致失明。
单次ER-100注射将提供制造三种蛋白质的遗传指令,这些蛋白质可能逆转表观遗传变化(如年龄和疾病等因素会在细胞上留下"标记",随着时间推移影响基因功能)。如果一切顺利,ER-100将阻止细胞衰退,并可能恢复视网膜神经节细胞的功能。这些是视觉细胞,负责吸收你在外部世界看到的内容并将信息传输到大脑。
Life Biosciences首席科学官Sharon Rosenzweig-Lipson博士解释说,这种治疗方法可以在不干扰基础DNA的情况下"重置"细胞衰老的方式。"你可以将其想象成擦除唱片上的划痕,音乐可以再次正常播放而不会破坏唱片,"她解释道。
为什么从眼睛开始?
该公司(至少在开始阶段)专注于眼科疾病,因为治疗可以通过注射直接送入眼睛,而不会影响身体的其他部分。
Rosenzweig-Lipson解释说:"通过从眼睛的表观遗传恢复开始,我们希望确定是否可以将老化细胞恢复到更年轻、更健康的状态,从而实现更有效的细胞功能,并成为逆转不仅限于眼睛,还包括其他细胞类型、组织和器官的年龄相关疾病的可行治疗策略。"
该试验正处于初期阶段——公司刚刚治疗了第一位患者,并计划在此临床试验阶段再招募最多17名患者——但Rosenzweig-Lipson对这种药物未来可用于治疗"广泛范围的年龄相关疾病"抱有很高期望。
医生们支持还是反对这种非正统方法?
一些医生既抱有希望又保持谨慎。
一方面,目前没有治疗方法可以恢复这些年龄相关疾病的视力损失。约翰霍普金斯医学院Wilmer眼科研究所临床眼科和神经病学副教授Andrew R. Carey医学博士指出:"视神经是大脑的延伸,我们没有治疗受损脑组织的方法。""如果这种治疗方法有效,它将能够恢复失明眼睛的视力,并改善视力障碍患者的生活质量和功能。"
约翰霍普金斯医学院的眼科医生Amanda Henderson医学博士也是"兴奋"地关注试验进展的人之一。"临床前研究很有希望。"
尽管如此,Henderson博士对一个特定的副作用表示担忧:肿瘤的发展。虽然ER-100治疗使用特殊配方来降低这种风险,但医生们要等到人体试验完成才能确定实际发生的情况。
另一个担忧是基因操作的危险性。Carey博士警告说:"意想不到的后果可能包括基因在视神经以外的组织中被激活、基因过度活跃,以及无法在预期时间关闭基因。""此外,治疗可能会激活或关闭其他基因,导致无法预见的并发症。"
年龄逆转治疗的未来展望
再次强调,ER-100仍处于早期临床试验阶段,因此还有大量研究要做。尽管如此,Rosenzweig-Lipson希望该治疗方法最终可用于帮助治疗肝病和其他疾病。
"ER-100代表了一种差异化方法,通过研究恢复更年轻基因表达模式是否能帮助现有细胞功能更接近生命早期状态,"她说。"如果成功,这一策略可能通过针对疾病的一个潜在生物驱动因素来开启治疗疾病的大门。"
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