由加拿大伦敦圣约瑟夫医疗保健中心下属劳森研究所开展的研究发现，已在欧洲安全使用数十年的咳嗽药氨溴索（Ambroxol）可能延缓帕金森病相关痴呆（PDD）的发展。这项为期12个月、发表于《美国医学会神经病学杂志》的临床试验显示，该药物不仅具有良好的安全性，还能改善特定基因变异患者的认知功能，同时维持脑损伤标志物GFAP的稳定。
研究设计与发现
在认知神经病学家Stephen Pasternak博士带领下，研究团队对55名帕金森病痴呆患者进行了双盲对照试验。实验组每日服用氨溴索，对照组接受安慰剂。结果显示：
- 药物安全且耐受性良好，达到脑部治疗浓度
- 安慰剂组精神症状恶化，而用药组保持稳定
- 携带GBA1基因高风险变异的患者认知能力显著提升
- 药物组GFAP（脑损伤生物标志物）水平保持稳定，对照组则持续升高
"我们的目标是改变帕金森病痴呆的疾病进程，"Pasternak博士指出，"这项早期试验为后续更大规模研究奠定了基础。"目前该药物尚未在加拿大和美国获批任何适应症。
作用机制解析
氨溴索通过增强葡萄糖脑苷脂酶（GCase）活性发挥作用。该酶由GBA1基因编码，在帕金森患者中通常表达不足。当该酶功能异常时，脑细胞内会积累毒性物质，最终导致神经元损伤。Pasternak博士在多伦多病童医院的研究中发现，该药物可有效提升戈谢病（GBA1缺陷导致的遗传病）患者的酶活性。
临床意义与展望
帕金森病患者中约半数会在10年内发展为痴呆，这给患者家庭和医疗系统带来沉重负担。现有治疗主要缓解症状，无法阻断疾病进展。研究团队发现，氨溴索不仅能改善特定基因背景患者的认知功能，其维持GFAP稳定的表现更提示可能具有神经保护作用。
该研究为开发神经退行性疾病新疗法开辟了重要方向。研究团队计划于今年晚些时候启动针对认知功能的专项临床试验。Pasternak博士强调："这种潜在治疗方法给帕金森病痴呆领域带来了亟需的希望，特别是在基因分型指导的精准治疗方面。"
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