新型疗法进入针对难治性急性髓系白血病成年患者的首次临床试验
科罗拉多州奥罗拉，2026年4月2日 /PRNewswire/ — 科罗拉多大学安舒茨盖茨研究所已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的新药临床试验批准，标志着全美首个完全在科罗拉多大学安舒茨校园内开发的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法获准进行临床测试。该疗法旨在攻击侵袭性白血病细胞上称为CD64的关键蛋白，为复发或难治性疾病患者提供了一种新的治疗途径。
“这项工作建立在Craig Jordan实验室的基础发现之上，该发现确定了CD64是逃避现代疗法的白血病细胞的标志物，”该疗法的发明者、科罗拉多大学安舒茨医学院儿科血液学、肿瘤学及骨髓移植助理教授M. Eric Kohler博士（医学博士、哲学博士）表示，他也是科罗拉多儿童医院的医生。在Kohler实验室工作的临床研究员Haley Simpson博士（医学博士、哲学博士）牵头，针对CD64的CAR经过了多年的实验室测试、工程改造和优化才达到这一阶段。
“将这一疗法从想法推进到首次人体临床试验，反映了校园内的协作精神和多样化专业知识，”Kohler说。“从基础科学部门到盖茨研究所的转化团队，再到细胞治疗领域的临床专家，推出新疗法正是盖茨研究所的使命所在。”
首次人体一期临床试验将于今年夏季启动，面向复发或难治性急性髓系白血病（AML）成年患者。
“此次FDA批准是一支团队多年工作的成果，他们致力于将细胞疗法从发现转化为有意义的临床影响，”盖茨研究所执行主任Terry Fry博士（医学博士）说。“启动这项临床试验是朝着针对这种非常侵袭性疾病的差异化方法迈出的重要第一步，我们希望它最终能改变髓系白血病的治疗方式。”
一期临床试验将评估CD64 CAR T细胞在复发或难治性AML成年患者中的安全性、耐受性和最佳剂量。预计入组将于2026年6月开始，患者将在UCHealth科罗拉多大学医院接受治疗。
由科罗拉多儿童医院Sanam Shahid博士（医学博士）领导的儿科临床试验预计将于今年晚些时候启动，为儿童和青少年扩大潜在治疗选择。
对于面临复发或难治性AML的患者，治疗选择极其有限，预后较差。该试验为这种侵袭性血癌患者提供了一条潜在的新路径。
“这对科罗拉多大学安舒茨盖茨研究所来说是一个重要的里程碑，”科罗拉多大学安舒茨医学院血液学内科助理教授、成人临床试验主要研究者Mathew Angelos博士（医学博士、哲学博士）表示。“这一成就反映了我们科学、临床和监管团队的巨大奉献与协作。我很高兴能领导这项研究，并相信它有可能对难以治疗的髓系血癌患者产生有意义的影响，而目前迫切需要新的治疗策略。”
Fry表示赞同。
“这一成就凸显了我们不断增长的细胞和基因治疗生态系统的力量，以及将新型疗法从发现推进到临床测试所需的协作专业知识，”他说。“这是一个强有力的例子，展示了校园内各团队如何共同努力，将科学转化为对患者有意义的成果。”
用于该试验的CAR T细胞产品的生产将在盖茨生物制造工厂进行，支持从实验室研究到临床应用的顺利过渡。
关于科罗拉多大学安舒茨
科罗拉多大学安舒茨是一个世界级的学术医疗园区，在科学、医学、教育和患者护理方面引领变革性进展。该园区包括科罗拉多大学的健康专业学院、60多个中心和研究所，以及两家全国排名靠前的独立医院——UCHealth科罗拉多大学医院和科罗拉多儿童医院——每年接待近300万成人和儿科患者就诊。科罗拉多大学安舒茨创新、互联且高度协作，提供改变生活的治疗、卓越的患者护理和顶级的专业培训。该园区开展世界知名的研究，获得8.9亿美元资助，包括7.62亿美元赞助奖项和1.28亿美元慈善研究捐赠。
关于盖茨研究所
盖茨研究所是一家领先的细胞疗法转化研究机构，具备生物制造能力，提供首次人体疗法。该研究所位于科罗拉多大学安舒茨，是丰富生物医学生态系统的一部分。我们汇聚并支持专注于再生医学、细胞和基因疗法的研究人员和临床医生，加速其从概念到治愈的发现。
联系方式：Laura Kelley, 科罗拉多大学安舒茨，(303) 704-5222, [email protected]
来源：科罗拉多大学安舒茨
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