欧洲药品管理局（EMA）于2026年3月27日宣布，其人用药品委员会（CHMP）在2026年3月的会议上推荐了五种新药获批。¹ 这些批准涉及癌症、活化磷酸肌醇3-激酶δ综合征以及不同类型水肿的治疗。CHMP还建议延长13种药物的适应症，并确认拒绝tasimelteon的变更申请。
5项批准建议是什么？
CHMP授予Adstiladrin (nadofaragene firadenovec) 有条件上市许可，用于治疗成人卡介苗无应答的非肌层浸润性膀胱癌（伴或不伴乳头状肿瘤的原位癌）。
两种肺癌治疗药物获得推荐：一种针对复发广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）的新疗法Imdylltra (tarlatamab)，满足了治疗选择有限的成人患者的未满足需求；以及维持治疗药物Zepzelca (lurbinectedin)，用于一线诱导治疗后疾病未进展的ES-SCLC患者。
Imdylltra (tarlatamab) 是一种单药疗法，用于在铂类化疗期间或之后复发的ES-SCLC成人患者。这些患者的治疗选择有限。² Tarlatamab是一种双特异性抗体，作为T细胞衔接器，可与肿瘤细胞上的DLL3蛋白和T细胞上的CD3蛋白结合，激活T细胞，导致炎症细胞因子产生和细胞毒性蛋白释放，从而引起肿瘤细胞死亡。一项3期研究结果显示，接受Imdylltri治疗的患者中位总生存期显著改善，达到13.6个月，而常规标准治疗组为8.3个月。²
Joenja (leniolisib) 在特殊情况下获得阳性意见，用于治疗罕见遗传性疾病——活化磷酸肌醇3-激酶δ综合征（APDS），适用对象为12岁及以上、体重45公斤或以上的成人和青少年。APDS是一种可能危及生命的进行性免疫系统疾病。
Bopediat (furosemide) 获得了儿科用上市许可，用于治疗从出生至18岁以下儿童的心脏或肾脏水肿，以及肝脏水肿和高血压（伴慢性肾病）。该产品的申办方提交了一份混合申请，该申请依赖于已获授权参考产品的临床前试验结果和临床试验结果，以及新数据。
CHMP做出了哪些其他决定？
CHMP建议延长以下13种药物的适应症：
- Besponsa
- Capvaxive
- Feraccru
- Hetronifly
- Hympavzi
- Imcivree
- Lojuxta
- Mekinist
- mResvia
- Namuscla
- Retsevmo
- Sotyktu
- Tafinlar
然而，委员会在重新审查后，拒绝更改Hetlioz (tasimelteon) 的上市许可，以纳入治疗3至15岁Smith-Magenis综合征成人和儿童夜间睡眠障碍的适应症。
CHMP还完成了对抗病毒药物Tecovirimat SIGA (tecovirimat) 的审查，该药用于治疗天花、猴痘和牛痘。³ 委员会得出结论，Tecovirimat SIGA不应用于治疗猴痘，这是一种可能导致儿童、孕妇和免疫系统较弱者严重疾病的病毒感染。该建议基于4项研究的数据，这些研究表明，与安慰剂相比，Tecovirimat SIGA不能更快地愈合病变、减轻疼痛或清除体内病毒。
EMA在一份新闻稿中表示：“在获批时，无法在感染者中进行研究，因为病毒很少传播。³ 因此，Tecovirimat SIGA针对猴痘、天花、牛痘以及天花疫苗并发症的批准，是基于猴痘感染动物模型的结果。动物数据证明了抗病毒活性和早期治疗时的生存获益，但如果暴露后较晚开始治疗，疗效会降低。”
此外，还考虑了来自美国和非洲的项目、欧盟的流行病学研究、动物研究、实验室数据以及已发表的科学研究中关于Tecovirimat SIGA获益和风险的额外数据。审查未发现任何新的安全性问题。
参考文献
- 人用药品委员会（CHMP）2026年3月23-26日会议亮点。EMA。新闻稿。2026年3月27日。2026年3月30日访问。
- 复发广泛期小细胞肺癌的新疗法。EMA。新闻稿。2026年3月27日。2026年3月30日访问。
- EMA建议限制使用Tecovirimat SIGA。EMA。新闻稿。2026年3月27日。2026年3月30日访问。
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