美国德克萨斯州奥斯汀，2025年8月4日（GLOBE NEWSWIRE）——卡萨瓦科学公司（纳斯达克代码：SAVA）今日宣布，在结节性硬化症（TSC）相关癫痫的临床前研究中，Simufilam展现出显著的抗癫痫活性。这项研究采用广受认可的Tsc1条件性敲除（CKO）小鼠模型，与TSC联盟合作完成，标志着针对该适应症的首个临床试验将于2026年上半年启动。
TSC患者中约80-90%伴随癫痫发作，其中三分之二对现有治疗耐药。Simufilam作为专有口服小分子药物，在模型中表现出剂量依赖性的抗癫痫效果。该发现与耶鲁大学医学院先前在《科学转化医学》发表的研究结果一致，验证了该药物作为首创疗法的潜力。
研究由TSC联盟预临床研究联盟与PsychoGenics合作开展，采用的Tsc1-CKO模型可自发产生癫痫，用于评估新疗法的有效性和安全性。数据显示Simufilam治疗组癫痫发作进展显著减缓，且剂量与最终癫痫次数呈统计学显著负相关。部分参数未达显著差异，详细数据将在即将召开的科学会议及期刊发表。
"此次独立研究在另一癫痫模型中验证了Simufilam的疗效，"卡萨瓦神经科学高级副总裁Angélique Bordey博士表示，"这为满足TSC群体长期未解决的临床需求提供了新方向。"公司总裁兼CEO Rick Barry强调，两个独立模型的阳性结果增强了开发信心，计划2026年上半年启动首个临床试验。
关于TSC联盟
该国际组织致力于通过加速新疗法开发、推动研究和提供终身支持，改善全球TSC患者生活质量。其组织的预临床研究联盟汇集学界和产业界资源，确保动物模型研究的可重复性，为临床试验筛选候选药物。
关于TSC
这种罕见遗传病由mTOR通路中的TSC1/TSC2基因突变引发，累及大脑、心脏等多个器官。临床表现包括皮肤异常、脑部畸形、癫痫和神经精神障碍。美国约5万人患病，癫痫是其最常见病症，80-90%患者伴随终生癫痫发作，现有疗法疗效有限且副作用显著。
关于卡萨瓦科学公司
该公司专注于中枢神经系统疾病创新疗法开发，基于对肌动蛋白结合蛋白filamin A的调控机制，Simufilam正在针对TSC相关癫痫及其他适应症进行研究。
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