一种新的基因疗法在对抗阿尔茨海默病方面显示出希望，它通过修复脑细胞功能而非仅仅清除毒性蛋白，可能在症状出现后仍能保留记忆。这项研究由加州大学圣地亚哥分校医学院（University of California San Diego School of Medicine）的研究人员完成。
与现有阿尔茨海默病治疗方法不同，后者主要针对脑内不健康的蛋白质沉积，而这种新方法则试图通过影响脑细胞自身行为来解决阿尔茨海默病的根本原因。
阿尔茨海默病影响着全球数百万人，当异常蛋白质在脑内积累时，会导致脑细胞死亡并引发认知能力和记忆力下降。尽管现有治疗可以管理症状，但这种新基因疗法旨在阻止甚至逆转疾病进展。
研究人员通过对小鼠的研究发现，在疾病表现出症状的阶段施用治疗，可以保护依赖海马体的记忆，这是阿尔茨海默病患者常受影响的认知功能的关键部分。与同龄健康小鼠相比，接受治疗的小鼠表现出相似的基因表达模式，这表明治疗有可能改变患病细胞的行为，使其恢复到更健康的状态。
虽然要将这些发现转化为人体临床试验还需要进一步研究，但这种基因疗法提供了一种独特且有前景的方法，以减轻认知能力下降并促进脑部健康。
该研究发表于《信号转导与靶向治疗》（Signal Transduction and Targeted Therapy），由资深作者Brian Head博士领导，他是加州大学圣地亚哥分校医学院麻醉学教授及退伍军人事务部研究职业科学家；另一位共同资深作者为Shanshan Wang博士，她是加州大学圣地亚哥分校医学院麻醉学助理教授。该基因疗法技术于2021年被加州大学圣地亚哥分校授权给Eikonoklastes Therapeutics公司。Eikonoklastes公司已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的“孤儿药资格”（Orphan Drug Designation, ODD），用于其专利基因疗法治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，也称为卢·格里克病）。
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