久保田制药控股有限公司（日本东京港区）的全资子公司久保田视觉公司（"久保田视觉"）宣布与KÔL实验室（法国克莱蒙费朗）签署了一项供应与许可协议，旨在通过同情用药授权提供斯塔加特病（STGD1型）治疗候选药物。
该协议的目的是使久保田视觉和KÔL能够通过法国的同情用药授权，合作提供"Emixustat"用于治疗斯塔加特病（STGD1型）。
久保田视觉将独家生产和供应Emixustat最终产品给KÔL，而KÔL将在同情用药途径下拥有在法国独家分销Emixustat的权利。
久保田制药控股有限公司董事长、总裁兼首席执行官久保田亮表示："我们非常高兴能与KÔL实验室就斯塔加特病（STGD1型）的Emixustat开发、供应和分销达成此项协议。通过结合久保田视觉在临床开发和视觉循环调节技术方面的优势与KÔL在罕见眼科疾病领域的专业知识，我们旨在为患者和全球眼科界带来有意义的影响。"
KÔL实验室创始人兼首席执行官索菲·莫梅热评论道："我们很荣幸能与久保田视觉合作，探索斯塔加特病（目前尚无治愈方法）的Emixustat开发和商业化。通过结合我们的专业知识与久保田视觉经过验证的临床能力，我们旨在为全球患者带来首批有效治疗方案之一，并帮助减少儿童和成人的视力丧失。"
斯塔加特病（STGD1型）简介
斯塔加特病（STGD1型）是一种罕见的遗传性视网膜疾病，通常在儿童期或青春期发病，导致视力逐渐丧失。它也被称为斯塔加特氏黄斑营养不良或青少年黄斑变性。该疾病主要由ABCA4基因突变引起，导致光感受器细胞进行性损伤和随后的视力下降。症状包括中心视力丧失、模糊或扭曲的视觉、视野缩小和色觉异常。虽然大多数病例在生命早期出现，但症状也可能在成年期出现。
视网膜通过视觉循环使我们能够看见，这个过程将光转换为发送到大脑的电信号。在此循环过程中，视觉色素对光的吸收产生维生素A衍生的副产品，如果不能适当清除，这些副产品是有毒的。在健康的视网膜中，这些化合物通过膜转运蛋白从光感受器细胞中清除，防止视网膜色素上皮（RPE）受损。
在斯塔加特病中，ABCA4基因的突变损害了这种保护机制。结果，有毒代谢物在RPE细胞内积累，导致细胞功能障碍并触发细胞凋亡。RPE细胞的进行性死亡导致光感受器的继发性丧失，最终导致进行性视力丧失，在严重情况下会导致失明。RPE内这些有毒代谢物的积累被认为是斯塔加特病的直接原因。目前，斯塔加特病尚无获批的治疗方法。
Emixustat简介
通过久保田集团专有的视觉循环调节（VCM）技术，Emixustat有望通过选择性抑制视觉循环中的关键酶RPE65来抑制斯塔加特病（STGD1型）的进展。这种选择性抑制减少了视觉循环过程中产生的代谢废物的积累。
视觉循环调节（VCM）是一种旨在减少视觉循环过程中视网膜内有毒副产品积累的治疗方法。这些有毒化合物导致氧化应激和光诱导的视网膜损伤，特别是在视网膜色素上皮（RPE）细胞内，这些细胞在积累视觉循环副产品的同时持续吞噬光感受器外段。
盐酸Emixustat通过选择性地靶向杆细胞而不影响锥细胞来调节这一过程。它抑制视觉循环中涉及的关键酶，从而降低杆细胞活性并减缓有毒代谢物的形成。通过减少它们在RPE细胞中的积累，视觉循环调节有助于保护视网膜并可能延缓疾病进展。
KÔL实验室简介
KÔL实验室是一家专注于罕见疾病的法国制药公司，特别注重眼科领域。该公司在角膜移植、准入授权途径（AAC/AAP）和预防性眼科治疗方面拥有深厚的专业知识，致力于为罕见角膜疾病开发创新治疗方法。
KÔL实验室从古埃及"khôl"等古老眼科传统中汲取灵感，并结合尖端医学科学，与医院、研究机构和监管机构合作，为全球提供以患者为中心的治疗方案。
该公司从事罕见疾病药物的研究、开发、制造和商业化。其专有的反义寡核苷酸平台已开发成两种不同的滴眼液配方，分别用于角膜疾病（Olisens®）和视网膜疾病。这项抗血管生成信使RNA技术正在进行大规模临床研究，在两种适应症中均显示出初步的前景。
久保田视觉公司简介
久保田视觉公司是久保田制药控股有限公司（东京证券交易所代码：4596）的全资子公司，致力于将创新转化为多样化的药物和设备组合，为全球数百万人保护和恢复视力。
久保田制药集团的研发管线包括盐酸Emixustat作为斯塔加特病（STGD1型）和增殖性糖尿病视网膜病变（PDR）的治疗候选药物，以及一种针对阿尔茨海默病和代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的VAP-1抑制剂。
其医疗器械及相关产品组合包括Kubota Glass®，一种设计用于抑制近视进展的可穿戴设备，以及eyeMO®，一种为家庭和远程眼科使用开发的视网膜监测设备。
Kubota Glass®目前在日本和中国市场上销售，进一步扩大了久保田制药集团在全球推进眼科创新和可及视力护理解决方案的承诺。
"Kubota"标志是久保田制药控股有限公司的注册商标。
【全文结束】