概述
加州大学旧金山分校与斯坦福大学卓越监管科学与创新中心（CERSI）荣幸宣布将于2025年开设药物发现、开发与监管沉浸式课程。参与者将有机会向生物科技/制药行业及学术界的顶尖科学家和专家学习药物研发的科学原理与监管知识。课程将涵盖多种治疗方式，重点聚焦小分子药物和生物制剂。
本课程采用虚拟教学形式，共包含11个3小时的在线课程，每周五（太平洋时间上午10点至下午1点）举行，时间为2025年9月12日至11月21日。每堂课可能包含课前阅读材料、专题讲座和案例研讨。完成课程的学员将获得加州大学旧金山分校-斯坦福大学卓越监管科学与创新中心颁发的课程结业证书。课程内容将被录制并提供给所有学员在课程期间反复观看。
注：本课程面向职业发展需求，不提供继续教育学分认证。
学习目标
- 阐述当前药物开发相关的监管体系和结构，重点解析两项关键美国食品药品监督管理局（FDA）申报材料：研究性新药（IND）申请和新药申请（NDA）/生物制剂许可申请（BLA）
- 探讨小分子和大分子药物发现的现代方法，包括靶点识别、苗头化合物筛选和先导化合物优化
- 解释毒理学、病理学以及药物代谢与药代动力学在临床前候选药物选择和评估中的作用
- 阐述支持各开发阶段的药物和生物制剂化学、制造与质量控制（CMC）考量
- 解释由代谢酶和转运体介导的药物相互作用机制，以及不同类型生物标志物在临床药物开发中的应用
- 阐明首次人体临床试验（I期）的原理及起始剂量确定方法
- 描述概念验证（II期）和关键临床试验（III期）的设计与监管考量
- 阐述真实世界数据（RWD）和真实世界证据（RWE）在药物开发中的现状与未来发展方向
- 讨论监管决策中的关键要素（如风险获益评估）
- 解释产品组合策略与企业发展基础
- 探讨人工智能在端到端药物开发过程中的实际应用，包括当前案例和未来发展方向
目标受众
- 希望了解药物研发最新进展的早期至中期职业生涯的工业界科学家和监管专业人士
- 期望理解药物开发以推动科研成果转化的高校教职员工
- 希望通过基础和应用科学训练补充药物发现与开发实践知识的研究人员
课程安排
可选课程
2025年9月5日
欢迎与交流环节
（线下举行于加州大学旧金山分校米逊湾校区）
Dr. Rebecca Erickson（美国礼来公司毒理学执行总监）
Dr. Carla Washington（加州大学旧金山分校生物工程与治疗科学兼职教授）
第1课：
2025年9月12日
导论：医疗产品研发与监管概况
Dr. Rebecca Erickson
Dr. Carla Washington
Dr. Dolo Diaz（Alto Labs全球发展科学高级副总裁）
Terrell Baptiste（吉利德科学公司监管政策与情报副董事）
第2课：
2025年9月19日
药物发现（靶点识别、小分子及蛋白质治疗药物发现）
Dr. Max Osipov（Septerna公司药物化学总监）
Dr. Rob Wells（Denali Therapeutics公司首席科学家）
第3课：
2025年9月26日
临床前转化评估（药物代谢动力学/毒理学/风险评估）
Dr. Mark Canet（TCG Labs Soleil公司毒理学总监）
Dr. Jonathan Maher（Pliant Therapeutics公司非临床安全负责人）
第4课：
2025年10月3日
药物与生物制剂的化学、制造及质量控制
Dr. Gayle Derfus（吉利德科学公司前关键细胞系与细胞培养生物制剂开发执行总监）
Dr. Eric Gorman（吉利德科学公司制剂与工艺开发总监）
第5课：
2025年10月10日
临床药理学、生物标志物与伴随诊断试剂开发监管
Dr. Katherine Block（基因泰克公司主要伴随诊断开发负责人）
Dr. Felix Yeh（基因泰克OMNI部门转化医学高级首席科学家）
Dr. Ryan Takahashi（Tenvie公司药物代谢动力学和临床药理学高级总监）
第6课：
2025年10月17日
首次人体临床试验与概念验证研究
Dr. Nag Budha（BeOne Medicines公司临床药理学执行总监）
Dr. Mika Derynck（Vir生物技术公司肿瘤治疗领域执行副总裁）
第7课：
2025年10月24日
关键临床试验设计与监管考量
Dr. Cornelia Irl（基因泰克公司全球肿瘤学数据与统计科学副总裁）
Dr. Mika Derynck（Vir生物技术公司肿瘤治疗领域执行副总裁）
第8课：
2025年10月31日
真实世界数据与证据在药物研发中的应用
Dr. Janie Shelton（百时美施贵宝公司转化流行病学总监）
Dr. Amanda Singer（吉利德科学公司病毒学真实世界证据高级总监）
第9课：
2025年11月7日
医疗产品监管与决策制定（涵盖案例研究）
Dr. Rajanikanth Madabushi（美国FDA临床药理学办公室指南与科学政策副董事）
Dr. Jeffry Florian（美国FDA应用监管科学部副董事）
Dr. Anuradha Ramamoorthy（美国FDA临床药理学办公室指南与科学政策首席科学家）
Dr. Hobart Rogers（美国FDA转化与精准医学部评审员）
Dr. Timothy Bensman（美国FDA临床药理学办公室评审员）
第10课：
2025年11月14日
产品组合策略与企业发展
Dr. Andrew McKee（Headland战略集团创始人兼CEO）
Colin Waycott（Headland战略集团咨询项目经理）
Dr. Heather Rogan（Headland战略集团咨询项目经理）
第11课：
2025年11月21日
人工智能专题与虚拟职业论坛
Juan Pinelli（辉瑞公司研发数字创新战略师）
课程师资
Dr. Rebecca Erickson
课程联合主任
美国礼来公司毒理学执行总监
Dr. Carla Washington
课程联合主任
加州大学旧金山分校生物工程与治疗科学兼职教授
Jaime Kenyon
课程协调员
公共卫生硕士
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