新视角下的药品报销
在药品价值评估方式上正在发生转变，而这一转变始于英国。国家健康与护理卓越研究所（NICE）已经开始将健康公平纳入其报销决策中。在某些情况下，这意味着推荐报销那些不符合传统成本效益门槛的治疗方案。相反，NICE正在考虑其他价值衡量标准来做出推荐。这种转变可能会对将新疗法推向市场的制药公司产生重大影响。
长期以来，健康公平一直是理论上的讨论话题，现在正逐渐成为卫生技术评估（HTA）决策中的实际考量。但评估其影响并不容易。这需要强大的数据来评估不同人群子组的结果，以及反映现实世界医疗障碍的新建模方法。随着学术界和行业努力的成熟，这些工具变得越来越可行，并且在某些情况下将是预期的标准。NICE不仅仅是在谈论健康公平；它正在将其付诸实践。虽然方法仍在发展中，但方向已经明确：价值评估正在扩大，不仅关注受益程度，还关注谁从中受益。
对于制药公司来说，这不仅仅是政策上的转变。这是一个转折点。早期整合公平考量的公司将不仅更好地应对支付方期望的变化，还将更好地引领市场，扩大疗法的可及性，改善患者结果，并确保报销。
旧规则正在改变：健康公平在HTA决策中的作用
历史上，如NICE和加拿大药物局CADTH等卫生技术评估机构一直优先考虑成本效益。成本效益提供了一种比较不同类型干预措施的通用货币。它旨在量化相对于干预成本的健康结果价值，支持更公平地分配疗法。然而，这种模式可能忽视了不同人群群体在获取、采用和结果方面的差异。一种整体表现良好的药物如果在服务不足的社区系统性地表现不佳，仍可能加剧不平等。
健康公平为这一评估框架引入了一个新的维度。HTA机构不再仅评估平均结果，而是开始问：哪些人从这种治疗中受益？是否有结构性或系统性因素限制其覆盖范围？更广泛的获取这种疗法能否帮助缩小弱势群体的护理差距？
NICE是最早实质性解决这些问题的主要HTA机构之一。它已开始将健康公平作为价值调整因素——认识到在某些情况下，治疗的社会价值超出了临床试验终点或传统的成本效益。
HTA提交材料中越来越相关的数据包括：
- 患者人口统计学数据：纳入种族、民族、收入水平、地理位置和教育状况，有助于评估哪些人群受到疾病的影响及其如何受影响。
- 临床试验多样性：确保研究人群反映真实世界的人口统计学特征，提高普遍适用性，并能识别亚组级别的疗效和安全性。
- 分层健康结果：分解试验或真实世界数据，揭示各种预设亚组对治疗的反应，突出潜在的结果不平等。
- 社会决定因素（SDOH）：关于住房、营养、交通和医疗保健获取的数据提供了背景信息，说明某一人群从治疗中获益的可能性。
- 侧重于公平的经济模型：新的工具如分布成本效益分析（DCEA）可以权衡药物对人群层面差异的影响，而不仅仅是平均收益。NICE提议的技术评估手册更新中指出，当预期健康公平影响显著时，应以DCEA的形式呈现健康不公平分析，作为主要成本效益分析的补充。
- 利用率和获取障碍：围绕患者在哪些环节掉队的证据——包括保险覆盖、医疗服务提供者可用性和物流障碍——可以表明更广泛的获取限制。
这些数据点不仅是科学上有意义的，而且正在成为有说服力的报销案例中的公认组成部分。尽管没有HTA机构要求强制进行健康公平建模，但期望值的转变是显而易见的。
制药公司的下一步行动：将公平转化为优势
对于制药公司来说，报销讨论中健康公平的崛起是一个行动号召。虽然HTA机构尚未明确规定如何将公平纳入价值评估，但那些主动采取行动的公司已经获得了好处。
积极解决公平问题的公司可以加强其提交材料，在竞争激烈的市场中脱颖而出，并为其战略做好未来准备。
以下是三个核心行动建议：
- 量化公平影响：新的建模方法如DCEA可以帮助量化治疗对健康差异的影响。与传统的成本效益分析不同，DCEA不仅考虑治疗的整体效率，还考虑其对公平性的影响。例如，该干预措施是否有助于历史上的服务不足人群在健康结果方面赶上平均水平？这种建模方法仍处于早期阶段，但显示出真正的潜力。从现在开始，即使只是探索性分析，也可以让公司逐步完善其方法并建立内部能力。
- 统一跨职能团队：公平不仅仅是获取问题——它涉及临床试验设计、真实世界证据、医学事务、患者倡导和企业责任。然而，在许多公司中，健康公平团队与商业和获取功能分开运作。通过创建综合工作组，公司可以确保其科学和社会影响努力能够为面向支付方的叙述提供信息。这种协调不仅导致更连贯的提交材料，还提高了内部对健康公平投资的回报。
- 充分利用现有工作：许多公司已经在试验多样性、社区参与和患者支持项目方面进行了投资。这些努力本身就有价值，并可用于支持报销建议。例如，可以在专科中心之外进行管理的治疗可能被推荐，因为其可用性和可访问性可能改善农村地区的获取，或者易于运输或储存的药物可能被推荐，因为它们更容易被行动不便或交通不便的患者获取。
向HTA机构展示这些联系不仅仅是营销手段——它是关于展示相关性、价值和前瞻性，以满足社会需求。
变革案例研究：NICE 2024年的决策
最近对NICE 2024年决策的审查显示，多个例子中健康公平明确地影响了该机构的建议。在某些情况下，尽管未达到传统的成本效益门槛，药物仍然获得批准。理由是什么？它们有可能减少健康差异或服务于选择有限的人群。
Casgevy用于β地中海贫血就是一个例子。该治疗针对的是在英国孟加拉国、印度和巴基斯坦社区中不成比例地受到影响的一种罕见病。NICE在认可这一点时接受了比通常更高的成本效益门槛。另一个例子是Vyalev用于帕金森病，其公平利益不是来自疾病的概况，而是来自治疗方式。与需要在专科中心管理的替代方案不同，Vyalev可以在更多可访问的环境中提供——消除了偏远或服务不足地区患者的后勤障碍。
这些决定表明了价值评估方式的重新校准。传统的成本效益仍然是核心，但公平越来越被认为是额外的价值驱动因素。NICE的方法提供了一个更加细致、以患者为中心的战略框架，其他HTA机构可能会很快效仿。
下一步：为未来机会做准备
随着HTA机构的发展，制药行业也必须随之发展。环境尚未规定如何测量或呈现健康公平影响，这为公司提供了一个创新和领先的机会窗口。
对于希望领先于这一演变的公司，有以下几个关键领域可以开始投资：
- 尽早开始：将健康公平问题纳入目标产品概况、试验协议和证据生成计划。如果在后期才发现公平相关性，可能就太晚了，无法收集正确的数据。
- 投资建模工具：开发内部或合作伙伴在DCEA或其他类似框架中的能力。即使使用不完美的数据或假设，模型也可以展示承诺并为改进奠定基础。
- 内部教育：使商业、医学和研发团队具备共同的语言和理解，了解公平如何影响准入决策。这种内部流利度可以增强跨职能协作和战略规划。
- 规划全球差异：每个市场将以不同的速度和标准整合公平。公司必须监控各地的发展情况，并相应调整其提交材料。
结论：将公平与准入和影响相结合
公平不会适用于每种药物或适应症。但期望是每次都应该考虑公平，并在相关时加以重视。这种转变需要思维方式的改变：公平不仅是一种差异化因素，也是一种责任。
最终，将健康公平纳入支付方沟通不仅仅是打勾。这是讲述一个更丰富、更相关的故事——一个能引起HTA决策者共鸣、反映公共卫生重点并扩大生命改变疗法覆盖面的故事。在这个新环境中取得成功的公司将是那些连接创新和影响，不仅向容易获取的人群提供疗法，而且向所有可能受益的人群提供疗法的公司。通过这样做，他们将定义下一代医疗保健的价值，并重塑领导者的含义。
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