尖端技术如何变革药物研发并助力罕见病治疗？
医学研究领域正日益关注罕见病患者的独特且紧迫的需求。尽管每种罕见病仅影响全球人口的一小部分，但它们的累积影响却十分显著，涉及数百万生命。然而，与这些疾病相关的挑战往往因缺乏获批治疗方案而加剧，使患者及其家庭陷入绝望。
药物研发成本高昂且耗时漫长，而罕见病患者人数有限，难以覆盖研发成本或支持大规模临床试验，因此相关治疗的研发常被搁置。根据行业组织PhRMA的数据，即使发现了潜在治疗方法，从研究阶段到药物上市平均需要10至15年的时间。
过去五年中，Google Cloud 很荣幸与 Servier 合作，提供技术工具以提高研发效率，并更快地为患者提供个性化治疗。通过整合我们的产品和技术能力，包括人工智能（AI）、高性能计算以及数据基础设施，我们协助团队为罕见癌症、神经系统疾病和免疫炎症性疾病寻找治疗方法。
《Insights》团队采访了 Google Cloud 全球医疗与生命科学总监 Shweta Maniar，探讨云计算和人工智能技术对罕见病药物开发的影响。
Insights：制药公司如何在面对高昂的研发时间和成本的情况下，使罕见病治疗的研发更具可行性和易操作性？
Shweta Maniar：我们都能理解研发重磅药物所需的时间和资金投入：数十亿美元和长达10至15年的研究、开发、监管合规及临床试验过程，才能将药物推向市场。这一现实使得罕见病的研究和开发充满挑战。
患者数量有限，通常让企业难以看到研发投资的高回报。此外，研究本身复杂度高，需要深入了解疾病机制，并采用创新方法设计临床试验，而罕见病患者群体规模小且分布分散，这进一步增加了难度。
正是在这里，我看到了云计算、尤其是高性能计算和人工智能的巨大作用。当制药公司能够通过技术降低开发成本并加速时间表时，他们便有更多的时间和财力资源投入到患者群体较小的疾病中。而他们能高效攻克的疾病越多，越能持续增加投资。这种良性循环让我倍感振奋，也是我们多年来与 Servier 合作的重要原因之一。
能否举个例子？
S.M.：尽管全球已知的7000多种罕见病共影响数百万人（估计每10个美国人中就有1人受到影响），但约95%的罕见病仍缺乏FDA批准的治疗方案，这代表了一个巨大且亟待满足的医疗需求领域，也是制药行业扩展患者护理的机会。
如今的药物研发管线始于数千个候选分子，其中许多成功的可能性很低。通过实验，研究人员筛选出最有前景的分子。随着候选分子进入每个开发阶段，剩余的分子成功概率逐渐提高。
科学家们受限于计算能力，难以模拟小分子与靶蛋白之间的相互作用，进而优先选择最佳候选分子进行合成和测试。云计算提供了前所未有的可扩展性，使研究团队能够在更短时间内完成更多计算。例如，Servier 使用 Google Cloud 上高度优化的分子动力学（MD）模拟软件 Gromacs，将计算时间从一周缩短至两小时，同时降低了60%到90%的成本。
更高效的研究意味着即使是罕见病也能找到更多治愈方法。云计算基础设施和服务帮助我们从实验快速过渡到生产阶段。研究人员可以专注于科学，因为平台内置了伦理、保密性和安全性保障。
例如，Servier 在 Google Cloud 上构建了一个专用的研发平台。初步结果不言自明。借助云计算的力量，现实世界数据提取时间从30小时缩短至仅3秒；基因组数据处理时间从四周减少到四天。最后，Google Cloud 工具的强大功能使团队能够在短短两小时内并行分析近200个分子。这种彻底的转变不仅为研究和创新开辟了新前景，还显著降低了研发相关成本。
人工智能在推动药物发现和临床研究方面，特别是在罕见病领域，扮演了什么角色？
S.M.：我们可以利用人工智能提高候选药物进入市场的概率，并且更快实现目标。例如，在 Servier 的计划中，人工智能和机器学习可以筛选数百万个数据点，包括物理化学特性、生物活性等，甚至在运行模拟之前就能识别出最有前景的分子。人工智能还可以建议优化合成试验的设计，以模拟患者对治疗的反应。对于患者群体有限的罕见病研究来说，合成试验尤为重要。
那么，生命科学公司会更加关注罕见病吗？
S.M.：毫无疑问，通过使用云计算和人工智能等先进技术，我们可以使罕见病治疗在经济上具有可持续性。例如，我们目前正在探索与 Servier 通过前沿科研实体（如 Google X 和 Google DeepMind）开展科学合作的机会。不仅在罕见病治疗领域，在精准医疗方面也存在巨大潜力。我们已经看到其他行业创新以服务细分市场，现在医疗行业也有机会通过为历史上的未充分服务人群带来希望和治愈来实现这一点。
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