近日，Jaguar Health, Inc.（NASDAQ:JAGX）旗下的Napo Pharmaceuticals（Napo）与Napo Therapeutics公司宣布，一种新型液体配方的crofelemer在减少第三例肠功能衰竭患者的全肠外营养（TPN）及补充静脉输液需求方面取得了初步概念验证结果。这是第二位因短肠综合征导致肠功能衰竭的儿科患者接受crofelemer治疗后的成果。截至目前，已有三名因短肠综合征（SBS-IF）或微绒毛包涵体病（MVID）导致肠功能衰竭的患者参与了这项在阿布扎比进行的探索性、单臂开放标签非随机研究。
此前已宣布并在2025年4月26日的ELITE PED-GI大会上公布的初步概念验证结果显示，crofelemer这种由Jaguar研发的植物基抗分泌处方药，在第一位参与的MVID患者中最多减少了27%的TPN需求，而在第一位参与的SBS-IF患者中最多减少了12.5%的TPN需求。此外，数据还显示crofelemer减少了排便量或水样便频率，并增加了尿量——这是口服营养吸收改善的指标。
“我们非常高兴地报告，第二位参与该研究的儿科SBS-IF患者在TPN减量方面表现出类似反应，这进一步表明crofelemer突破性的抗分泌作用机制可能有潜力提供一种新的治疗选择，通过减少TPN及相关并发症来改变疾病进展，从而改善MVID和SBS-IF患者的生活质量。”Jaguar创始人兼首席执行官Lisa Conte表示，“这位SBS-IF患者接受了研究方案批准的最高剂量的crofelemer，未出现任何安全问题。”
根据研究方案的规定，如先前所宣布的那样，首位参与研究的儿科MVID患者在接受12周crofelemer治疗后暂停用药，为期30天。然而，仅8天后，患者的父母因症状恶化（表现为排便量增加和尿量减少）要求重新开始使用crofelemer，患者随即恢复每日治疗。首位参与研究的儿科SBS-IF患者也在12周后按方案停药，随后出现了症状复发并重新接受crofelemer每日治疗，此后一直维持显著的TPN减量效果。Jaguar计划继续向该研究的主要研究者Mohamad Miqdady博士供应crofelemer，供参与研究的患者使用，直到Miqdady博士认为不再需要为止。
Miqdady博士已将上述三名患者的初步概念验证数据提交至一个重要的国际儿科胃肠病学会议，申请展示机会。
目前，Jaguar通过旗下Napo和Napo Therapeutics两家公司支持两项独立的概念验证研究，并在美国、欧盟和/或中东/北非地区针对MVID和SBS-IF导致肠功能衰竭的患者开展两项安慰剂对照的二期临床试验。
预计Napo针对儿科MVID患者的随机双盲、安慰剂对照二期临床研究将在2026年中期按计划完成。
“我们的策略是寻求商业开发合作伙伴关系，获得Jaguar肠功能衰竭产品的开发和商业化许可权，目标是为Jaguar创造非稀释性资金。”Conte表示，“鉴于MVID的超罕见性质以及阿布扎比正在进行的概念验证研究中的突破性初步结果，即使只有一小部分MVID患者从crofelemer中获益，也可能使Napo能够探索加速监管审批的途径。”
基于阿布扎比正在进行的概念验证研究的初步发现，crofelemer突破性的抗分泌机制似乎有可能为MVID和短肠综合征所致肠功能衰竭患者提供一种全新的治疗选择，以减少TPN及相关并发症，包括肝、肾和认知缺陷，以及静脉输液引发的感染。对于MVID这种以严重腹泻和吸收不良为特征、需要密集肠外营养和液体管理且目前尚无获批药物治疗的超罕见儿童疾病，TPN的显著减少尤为令人振奋。
MVID方面的初步概念验证数据支持crofelemer纳入欧洲药品管理局（EMA）的优先药物计划（PRIME），这可能加速其在欧盟的监管审批进程。该数据还可能支持crofelemer获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法资格，以加快其在美国的监管审批。预计2025年将有更多来自概念验证研究的结果，这些数据将进一步提供关于crofelemer在这些高度未满足临床需求中的安全性和潜在有效性的初步信息。根据特定欧盟国家的指导方针，MVID和SBS-IF临床研究的已发表数据可能支持crofelemer在这两种疾病中的早期患者可报销获取。
阿布扎比的研究由位于阿联酋旗舰三级医院Sheikh Khalifa Medical City（SKMC）的Mohamad Miqdady博士主导进行。Miqdady博士是公认的儿科胃肠病学领导者，担任SKMC儿科胃肠病学、肝病学和营养科主任。他是阿布扎比Khalifa大学的美国认证儿科胃肠病学、肝病学和营养学教授，同时也是Napo科学顾问委员会成员。Miqdady博士曾在休斯敦的贝勒医学院和德克萨斯儿童医院完成儿科胃肠病学研究员培训。
关于Crofelemer
Crofelemer是一种新型口服植物处方药，从亚马逊雨林中的龙血树（Croton lechleri）红树皮汁液中提取纯化。Napo Pharmaceuticals建立了crofelemer的可持续采集计划，遵循公平贸易原则，确保高质量、生态完整性并支持当地社区。
关于Jaguar Health家族公司
Jaguar Health, Inc.（Jaguar）是一家处于商业化阶段的制药公司，专注于开发源自雨林地区的植物基新型专利处方药物，用于治疗人和动物的胃肠道不适，特别是与过度活跃的肠道相关的症状，例如慢性虚弱性腹泻、紧迫感、大便失禁和绞痛。Jaguar旗下公司Napo Pharmaceuticals致力于开发和商业化多项复杂疾病状态下的必要支持性护理和被忽视的胃肠道症状的人类处方药物。Jaguar于2021年在意大利米兰成立的Napo Therapeutics专注于扩大crofelemer在欧洲的使用范围，特别是在孤儿病领域。Jaguar Animal Health是Jaguar的一个商标名称。Magdalena Biosciences是由Jaguar与Filament Health Corp.共同成立的合资企业，源于Jaguar的Entheogen Therapeutics Initiative（ETI），专注于开发植物来源的新型处方药物用于心理健康适应症。
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