CS014在特发性肺纤维化(IPF)治疗领域取得重要进展。根据Cereno科学公司最新发布的数据,该候选药物在健康志愿者中开展的1期临床试验显示其具有优异的安全性和耐受性。值得注意的是,实验药物在血液中达到的浓度水平,被认为足以逆转肺部瘢痕(纤维化)和血管结构异常(血管重塑)这两种关键病理过程。
Cereno科学公司首席医学官兼研发负责人Rahul Agrawal表示:"我们对研究结果非常满意,这些发现确立了CS014在IPF及其他涉及血管重塑和纤维化罕见疾病中的潜在治疗地位。"
在瑞典开展的1期试验分为两个阶段,共纳入48名健康志愿者。试验不仅评估了单次和多次递增剂量CS014的安全性,还系统研究了其药代动力学(药物在体内的吸收、分布、代谢过程)和药效学(药物对机体的作用)。试验数据显示,CS014治疗组未出现严重不良事件,所有相关副作用均表现为轻度且可逆,所有参与者均顺利完成研究。
Cereno科学公司CEO Sten R. Sörensen强调:"CS014作为新型HDAC抑制剂,通过表观遗传调控机制为IPF治疗提供了差异化方案。在临床前模型中,该疗法对纤维化和血管重塑均显示出显著疗效,这提示其具有改变疾病进程的潜力。"
特别值得关注的是,药物达到并超过了理论有效浓度阈值。Agrawal指出:"CS014在暴露水平足以影响病理性肺血管重塑和纤维化这两个关键驱动因素的情况下,仍表现出良好的安全性和耐受性。" 这一发现为推进2期临床试验提供了重要依据,公司计划于2026年上半年启动下一阶段研究。
目前Cereno科学公司同时推进CS1的开发,这是另一种针对肺动脉高压的HDAC抑制剂。美国食品药品监督管理局(FDA)已与公司就CS1的2b期临床试验方案达成共识。该公司首席医学官补充道:"这些积极的1期结果,结合强有力的非临床数据,增强了我们进入2期临床开发的信心。"
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