环球医讯创新药物

教授Sarfaraz K. Niazi首次推动FDA免除单克隆抗体生物类似药临床有效性研究
2025-09-04 04:19:24家医大健康
伊利诺伊大学芝加哥分校（University of Illinois at Chicago）兼职教授Sarfaraz K. Niazi成功推动美国食品药品监督管理局（FDA）首次接受免除单克隆抗体生物类似药的临床有效性研究（CESs），这项突破性进展将使生物药研发成本降低超90%，审批周期缩短70%以上，加速中小药企进入市场，通过竞争机制推动生物类似药价格向小分子仿制药看齐，大幅改善全球患者用药可及性。该决策标志着FDA在生物药审评领域与欧洲药品管理局（EMA）和英国药监局（MHRA）实现监管协同。
新药为手部疼痛患者带来希望
2025-09-04 04:18:34家医大健康
澳大利亚莫纳什大学和阿尔弗雷德健康的研究发现，甲氨蝶呤这种现有药物可有效缓解手部骨关节炎疼痛。为期六个月的临床试验显示，每周服用20毫克甲氨蝶呤的患者疼痛水平较安慰剂组改善达两倍，且疗效持续整个观察期。该研究为全球半数女性和四分之一男性在85岁前将经历的手部骨关节炎提供了首个有效药物治疗方案。
Omeros宣布发表关于TA-TMA患者接受Narsoplimab治疗的生存结果
2025-09-04 04:16:57家医大健康
Omeros公司公布其Masp-2抑制剂Narsoplimab在全球扩大用药计划中治疗移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）的生存数据。该研究显示，无论作为一线疗法或挽救治疗，Narsoplimab均显著提升患者生存率（超90%），且安全性良好。目前该药物已向FDA和EMA提交上市申请，用于治疗造血干细胞移植相关TA-TMA，这是一种致死率高达90%的移植并发症。
Zymeworks宣布停止ZW171临床开发靶向间皮素T细胞接合剂终止试验
2025-09-04 04:15:14家医大健康
加拿大Zymeworks公司宣布终止靶向间皮素的T细胞接合剂ZW171临床开发。该药物原用于治疗妇科、胸部及消化系统癌症，经1期试验验证后发现存在剂量限制毒性且风险获益比未达预期。公司将专注于推进ZW191及ZW251等其他候选药物开发，同时计划2026年提交DLL3靶向三特异性T细胞接合剂ZW209的临床申请。试验数据显示细胞因子释放综合征可控，但存在靶向脱瘤毒性。
Novaremed宣布完成NIH资助的IIb期试验所有患者随访非阿片类药物尼索莫本治疗糖尿病性周围神经痛显成效
2025-09-04 04:14:13家医大健康
瑞士诺瓦瑞德公司宣布其非阿片类候选药物尼索莫本（Nispomeben）治疗糖尿病性周围神经痛的NIH资助IIb期临床试验已完成全部患者随访。该试验纳入127例患者，数据显示药物具有显著镇痛效果且耐受性良好，预计2025年11月公布完整结果。该药物已获FDA快速通道认定，通过新型作用机制缓解慢性疼痛，为全球约5-8百万糖尿病神经痛患者提供新治疗选择。
百健与Stoke Therapeutics公布泽瑞冯瑟伦治疗Dravet综合征的突破性数据
2025-09-04 04:12:10家医大健康
在第36届国际癫痫大会上公布的临床数据显示，泽瑞冯瑟伦作为首个疾病修饰疗法，可使Dravet综合征患者持续减少癫痫发作并改善认知功能达三年之久。该药物在开放标签扩展研究中显示：70mg剂量组患者无癫痫日中位数增加8天，生活质量评估提升18分，且安全性良好。目前正在进行的EMPEROR 3期研究将进一步验证其疗效，该药物已获得FDA孤儿药和突破疗法认定。
PEPITEM在骨质疏松症中的治疗潜力
2025-09-04 04:10:55家医大健康
伯明翰大学最新研究表明，PEPITEM肽不仅能减少骨吸收、增加骨形成，还能促进骨骼内毛细血管生成。该研究发表于《Biomedicine & Pharmacotherapy》，显示PEPITEM通过双重作用机制（促进骨形成并抑制破骨细胞活性）展现出比现有药物更优的治疗潜力，且其促进血管生成的特性可增强骨小梁区域强度，为开发新型骨质疏松药物奠定基础。
欧洲药品管理局授予OXC-101急性髓系白血病孤儿药资格认定
2025-09-04 04:10:23家医大健康
欧洲药品管理局（EMA）正式授予OXC-101（原名karonudib）急性髓系白血病（AML）治疗孤儿药资格认定。该药物作为全球首个有丝分裂MTH1抑制剂，通过双重作用机制攻击癌细胞脆弱性，在与伊达比星联合疗法中显示肿瘤生长显著抑制及生存期延长的潜力。目前正在进行的MAATEO临床试验已进入1/2阶段，评估其对复发/难治性血液系统恶性肿瘤患者的安全性和初步疗效。
HIV：青少年治疗缺口阻碍2030年目标实现——尼日利亚医学研究所警告
2025-09-04 04:09:07家医大健康
尼日利亚医学研究所（NIMR）研究显示，青少年及青年群体HIV检测率低（不足四分之一接受检测）、治疗依从性差及病毒抑制率低（12%阳性率远超全国1.3%水平），导致该群体成为终结艾滋病2030目标的薄弱环节。研究建议推广直接观察治疗、短信提醒及同伴导航系统等干预措施，但受限于资金尚未纳入国家项目。此外，青少年HIV感染者还面临抑郁、意外怀孕等次生问题。
新发现血液癌弱点或推动靶向治疗
2025-09-04 04:06:32家医大健康
瑞典卡罗林斯卡学院的研究人员发现了一种针对骨髓增生异常综合征（MDS）的新治疗靶点，通过抑制UBA1蛋白使携带SF3B1基因突变的癌细胞死亡，而健康细胞不受影响。该研究利用患者来源的诱导多能干细胞建立模型，并计划开发联合疗法，为MDS患者提供更精准的治疗方法。研究成果发表在《白血病》期刊，为治疗难治性血液肿瘤提供了重要突破。

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