环球医讯创新药物

Complement Tx 将启动新型基因疗法临床试验以对抗黄斑变性
2025-07-16 21:22:07家医大健康
英国生物科技公司 Complement Therapeutics 即将启动其领先产品 CTx001 的首次人体临床试验，这是一种用于治疗地理萎缩（一种年龄相关性黄斑变性）的 AAV 基因疗法。公司自 2021 年从曼彻斯特大学分拆以来进展迅速，目前已完成临床前研究，并计划在英美两国提交监管申请以启动临床试验。该疗法基于对补体系统的研究，旨在通过基因治疗减缓疾病进展并保护视力。
新小鼠模型模拟罕见GRIN2D疾病
2025-07-16 21:21:17家医大健康
特拉维夫大学研究人员开发出一种新小鼠模型，精准模拟由GRIN2D基因突变引发的罕见严重遗传性疾病，为研究疾病进展和测试潜在药物疗法提供了重要工具，有望推动个性化医疗发展并为患者及家庭带来希望。
Bria-IMT在转移性乳腺癌中展现更新的生存获益
2025-07-16 21:20:35家医大健康
一项2期临床试验的数据显示，对于接受过多种治疗的转移性乳腺癌患者，Bria-IMT联合检查点抑制剂的生存率优于当前的标准治疗，且耐受性良好。目前，3期临床试验正在进行中，以进一步评估该疗法的疗效。
Bexobrutideg 获得欧洲药品管理局孤儿药资格认定用于治疗华氏巨球蛋白血症
2025-07-16 21:20:10家医大健康
Bexobrutideg（NX-5948）是一种可口服、能够穿透大脑的BTK降解剂，最近获得了欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格认定，用于治疗华氏巨球蛋白血症患者。在一项1期临床试验中，该药物在可评估的华氏巨球蛋白血症患者中显示出77.8%的客观缓解率，所有缓解均为部分缓解或边缘缓解。这一认定强调了Bexobrutideg为华氏巨球蛋白血症患者提供新治疗选择的潜力。
发现治疗神经痛和缺血性疾病的新型候选药物
2025-07-16 21:17:57家医大健康
由澳大利亚和瑞典科学家领导的研究团队发现了一组新型的腺苷A1受体（A1R）正向变构调节剂（PAMs），有望成为治疗神经性疼痛和缺血再灌注损伤等疾病的安全有效药物。这些候选药物通过精准调节A1R活性，避免了传统药物带来的心率减慢等副作用，标志着A1R靶向药物开发的重大突破。
新药物或将助力癌症和病毒感染的治疗
2025-07-16 21:17:15家医大健康
康斯坦茨大学的研究团队发现了一种调节N-豆蔻酰转移酶（NMTs）活性的分子机制，这为开发治疗某些癌症和病毒感染的新药提供了潜在靶点，有望实现更有选择性的抑制效果从而减少副作用。
Onco-Innovations Limited加强临床领导力，任命Islam Mohamed博士为顾问委员会主席
2025-07-16 21:15:28家医大健康
加拿大生物技术公司Onco-Innovations Limited宣布任命资深放射肿瘤学家Islam Mohamed博士为其科学与临床顾问委员会主席，此举彰显了公司在癌症治疗领域的创新研发承诺，并将推动其在肿瘤学转化研究中的发展。
Flightpath Biosciences获得伊利诺伊大学研发的保护微生物群抗生素许可
2025-07-16 21:13:49家医大健康
美国伊利诺伊大学厄本那-香槟分校研发的新型抗生素lolamicin被Flightpath Biosciences公司获得许可，这种抗生素能够有效治疗革兰氏阴性细菌感染，同时不破坏肠道有益微生物群。研究团队表示，这种药物在动物模型中表现出色，有望在2026年进入人体临床试验阶段。
美国孤儿药市场销售及临床试验展望至2030年
2025-07-16 21:12:30家医大健康
本报告分析了美国孤儿药市场的发展前景，预计到2030年市场规模将超过1900亿美元，涵盖了超过850种处于临床试验阶段的孤儿药及500多种已上市药物，同时提供了价格、剂量和销售数据的深入洞察。
减肥药物的益处与副作用
2025-07-16 21:08:58家医大健康
新西兰的营养师提醒公众注意减肥药物Wegovy和Ozempic的副作用，指出这些药物虽然可以抑制饥饿感，但可能导致营养不良、肌肉流失和骨密度下降。专家建议在使用这些药物时应与营养师合作，以确保满足营养需求，并强调这些药物应作为管理肥胖及其健康后果的工具之一，而不是唯一的解决方案。由于这些药物价格昂贵且未得到Pharmac的补贴，许多患者难以负担。

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