辉瑞公司已获得美国食品药品监督管理局(FDA)对Hympavzi (marstacimab-hncq)用于治疗A型或B型血友病的扩大适应症批准。
该批准适用于12岁及以上有抑制物的患者，以及6至11岁的儿童（无论是否有抑制物）。
Hympavzi获批用于美国6岁及以上患有先天性VIII因子或IX因子缺乏症的成人和儿童的常规预防，以预防或减少出血事件，无论是否存在相应的抑制物。
Hympavzi采用每周一次的皮下注射给药，不需要持续进行与治疗相关的实验室监测。
血友病通常在幼儿期就显现，其特征是凝血功能受损。这增加了疼痛性出血的风险，尤其是在关节处，可能导致关节损伤和瘢痕形成。
III期BASIS试验结果支持了Hympavzi在有抑制物的成人和青少年中的获批，与按需静脉注射制剂相比，治疗的年化出血率平均降低了93%。
III期BASIS KIDS试验中6至17岁儿童的中期数据显示，与历史对照相比，出血结局得到改善。
报告的不良反应包括注射部位反应、头痛、发热、关节痛、腹泻、瘙痒和皮疹。在一项开放标签扩展研究中，259名患者中有2例血栓栓塞事件发生。
美国药品标签的警告和注意事项部分强调了血栓栓塞事件、超敏反应、胚胎胎儿毒性以及实验室异常。
Hympavzi的申请接受了FDA优先审查，并获得了针对B型血友病年轻儿科患者的突破性疗法认定，加快了审查过程。
辉瑞美国商业部门首席商务官兼执行副总裁Aamir Malik表示："通过这一扩大批准，我们相信Hympavzi可以成为一种变革性选择，满足6岁及以上患有A型或B型血友病（无论是否有抑制物）人群的重要医疗需求。"
"特别是对于6至11岁的B型血友病儿童，他们现在首次有了一种皮下注射的非因子治疗选择。"
"这一里程碑代表了辉瑞40多年来致力于改善血友病患者护理和生活质量的最新一步，这一历程始于重组疗法的引入，并随着这种每周一次的皮下注射治疗的引入而不断发展。"
本月早些时候，辉瑞和Chai Discovery达成了一项许可协议，使前者能够将其AI平台整合到药物发现业务中。
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