作为肥胖治疗领域的先驱企业,丹麦制药巨头诺和诺德正在通过新型RNA技术重建早期研发管线竞争力。该公司近日与圣地亚哥生物技术公司Replicate Bioscience签订为期多年、最高价值达5.5亿美元的研发合作,获得后者专有的自复制RNA(srRNA)技术平台使用权,重点开发心肺代谢疾病治疗靶点。
根据8月28日发布的合作协议,诺和诺德将资助Replicate的研究工作,并获得相关项目的全球独家开发权与商业化权利。虽然具体疾病靶点尚未披露,但合作方明确将聚焦肥胖症、2型糖尿病及其他心肺代谢疾病的新疗法。Replicate将获得首付款及里程碑付款,总额达5.5亿美元,未来还可从合作产品销售额中获取特许权使用费。
Replicate开发的自复制RNA分子因其在体内可自主复制的特性,相较于传统mRNA可使用更低剂量。该技术原理为:RNA进入人体细胞后,利用细胞内天然机制作为模板生成治疗性蛋白质。目前该公司的狂犬病srRNA疫苗已完成1期试验,使用同类技术的新冠疫苗(Arcturus Therapeutics与CSL开发的Kostaive)已在欧洲和日本获批。
目前Replicate仅拥有狂犬病疫苗这一临床阶段资产,其他临床前候选产品包括针对 Epstein-Barr病毒的疫苗,以及乳腺癌、肺癌和自身免疫疾病的治疗化合物。公司首席商务官Rachael Lester表示,该技术平台能根据需求定制srRNA,使患者细胞自主产生治疗蛋白。此次合作将Replicate的专有srRNA载体库与诺和诺德的临床经验结合,创造全新治疗机遇。
自GLP-1受体激动剂领域失去绝对领先地位以来,诺和诺德面临礼来公司等竞争对手压力。今年早些时候,公司长期任职的CEO因"市场压力"离职,新任CEO Maziar Mike Doustdar上任后已终止两项肥胖治疗项目(GLP-1/GIP双重激动剂和CB1受体阻滞剂)。但近期也获得重要进展:针对成人代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH)的Wegovy疗法获FDA批准,同时对非核心部门实施招聘冻结。
诺和诺德核酸研究副总裁Karina Thorn强调,公司正通过联合优势技术平台持续巩固代谢疾病领域领导地位,旨在为慢性病患者开发创新疗法。近期该公司美国业务部门的市场营销和患者解决方案高级副总裁也已离职。
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