罕见病基因疗法获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的可能性是其他类型药物的两倍多，根据一项新的分析结果。
这项发表在《自然-药物发现评论》上的研究发现，进入1期临床试验的罕见病基因疗法中，有19%最终成功获批，而所有药物项目的成功率仅为7.3%。这种优势可能源于这些疗法直接针对疾病的遗传根源，通常在早期就能显示出显著的效果，从而帮助它们顺利通过后续的开发阶段。
自2017年以来，旨在通过单次给药提供持久效果的一次性治疗从理论变为现实，FDA批准的此类疗法数量从零增加到30个。这项由塔夫茨医疗中心NEWDIGS FoCUS项目负责人Sharon Phares博士领导的研究，评估了跨度35年的近600项临床试验，重点考察了能够提供至少18个月临床效果的耐久性细胞和基因疗法（dCGTs）。
不同类型的治疗方法表现出不同的结果。针对罕见遗传病的基因疗法在每个开发阶段都明显优于传统药物。与此同时，用于血液癌症的细胞疗法（如CAR-T治疗）则表现出不同的模式——其早期试验的成功率与传统抗癌药物相似（约8%），但在后期阶段显著领先。最引人注目的是，所有达到最终监管提交阶段的细胞和基因疗法均未被FDA拒绝。
该研究还分析了批准类型。在获批的罕见病疗法中，83%获得了全面批准，而最初获得加速批准的疗法中，有一半在研究期间获得了全面批准。
“3期和2/3期临床试验的成功从来都不是保证，但在这里，dCGT项目显示出相对较高的成功率（68%-75%），相比所有治疗基准。”研究作者写道。“迄今为止，提交给FDA的所有dCGT生物制品许可申请都获得了最终批准。”
然而，研究作者指出，他们的数据无法区分因医学原因失败的治疗和因战略原因失败的治疗。例如，2023年有三个针对镰状细胞病的项目被搁置，很可能是由于公司预计Vertex Pharmaceuticals的Casgevy（exagamglogene autotemcel）和Bluebird bio的Lyfgenia（lovotibeglogene autotemcel或lovo-cel）即将上市。Casgevy是首个获得FDA批准的CRISPR疗法。
在开发的早期阶段，研究人员怀疑许多疗法因战略原因而被终止。
“总体而言，这里呈现的发现支持了早期希望，即dCGT将比其他治疗方式具有更高的临床开发成功率。但正如这项分析也表明的那样，临床开发成功需要克服战略风险、财务风险以及科学风险。”作者写道。
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